曲前列环素LIQ861可提高PAH的运动能力和生活质量

LIQ861，Liquidia技术血管舒张剂的专有吸入干粉配制物的曲前列环素，提高运动能力和对人的生活质量肺动脉高血压(PAH)，根据来自第3阶段INSPIRE试验数据。 LIQ861的治疗还可以改善INSPIRE(NCT03399604)中评估的其他探索性终点指标。数据显示，自试验开始以来，这种制剂降低了与心力衰竭相关的症状的严重程度，并增加了满足两种或三种PAH低危标准的患者比例。 该研究结果由该公司于8月5日在在线召开的美国胸科学会(ATS)年会上预先录制的虚拟演示文稿中进行了介绍。“我们对LIQ861在这些探索性研究终点上的结果感到非常满意，并认为这些发现值得在这种难以治疗的患者人群中进行进一步评估，” INSPIRE首席研究员，肺，重症监护和睡眠技术负责人Nicholas Hill医师 塔夫茨大学医学院的医学系教授，医学教授在新闻稿中说。 LIQ861是曲前列环素的干粉制剂，曲前列环素是一种血管扩张剂，可使肺部血管扩张，降低血压。它基于Liquidia的PRINT技术，该技术可生产具有受控大小，形状和化学性质的高度均匀的药物颗粒。 当通过用户友好的小型便携式干粉吸入器吸入时，该实验疗法针对患者的深肺递送进行了专门优化。 LIQ861的安全性，耐受性和药理特性目前正在3期INSPIRE试验中进行研究。该研究招募了121位PAH患者，其中包括接受非前列环素疗法稳定治疗并接受LIQ861作为附加治疗的一组患者。第二组从Tyvaso(一种由联合治疗公司(United Therapeutics)出售的吸入性曲前列环素制剂)切换为LIQ861。 对于那些从曼联疗法过渡过来的人，LIQ861的初始剂量是基于他们在换药前接受的Tyvaso剂量。对于那些接受LIQ861附加治疗的患者，初始剂量为26.5微克(mcg)，每天四次。根据参与者的症状，由医生自行决定两组患者的LIQ861剂量是否增加。 来自完成前两个月治疗的113位患者的早期数据显示，LIQ861安全且耐受良好，未发现与治疗相关的严重不良事件。 现在，Liquidia提供了在试验过程中评估的几个探索性终点的数据。分析数据以评估LIQ861对患者生活质量，运动能力，心力衰竭严重程度和PAH严重程度的影响。 根据纽约心脏协会功能等级(NYHA FC)状态，LIQ861的治疗还降低了与心力衰竭相关的症状的严重程度，占20.5%的患者。75.9%的患者保持了这种改善。自研究开始以来，满足两个或三个PAH低风险标准的参与者百分比也有所增加。 在研究的前两个月中，超过70%的参与者能够将其LIQ861剂量增加到79.5 mcg或更多。 据Liquidia称，在从Tyvaso过渡到LIQ861的患者组中，与Tyvaso的吸入系统相比，最优选使用LIQ861的干粉吸入器。 希尔说：“先前报道的INSPIRE研究的主要终点支持LIQ861的安全性和耐受性，并且在这些探索性终点中看到的积极趋势的持续发展只会增强其作为PAH患者可行的治疗选择的潜力” 。 INSPIRE是三项临床试验之一，其发现支持新药申请(NDA)Liquidia提交给美国食品和药物管理局，要求批准LIQ861用于治疗PAH。这家美国代理机构已于4月接受了对该公司NDA的审查，并将于11月24日做出批准决定。 更多曲前列环素相关资讯：吸入曲前列环素治疗肺动脉高压的效果如何？ 热门药品相关推荐：曲美替尼、达拉非尼、威罗菲尼