曲前列环素治疗肺动脉高压将有新药？

Liquidia Technologies 正在要求美国食品药品监督管理局(FDA)批准使用LIQ861(一种可吸入性舒张曲前列环素的干粉制剂)来治疗肺动脉高压(PAH)。该请求以向该机构提出的新药申请(NDA)的形式提出。 LIQ861基于Liquidia的PRINT技术，该技术是一种颗粒工程平台，可生产具有可控大小，形状和药理特性的化学成分的高度均一的药物颗粒。该公司表示，该技术被用于设计LIQ861，以实现吸入后最佳的深肺给药。 来自三项评估LIQ861的安全性，耐受性和药代动力学特征(体内分布和有效性)的临床研究的数据支持了其应用。(曲前列素可扩张或扩张动脉，有效降低从心脏通向肺部的肺动脉血压。) 这些研究之一是在121位PAH患者中进行的开放标签的3期INSPIRE试验(NCT03399604)。在改用LIQ861之前，所有患者均接受稳定剂量的曲前列环素(Tyvaso，由联合疗法公司(United Therapeutics))吸入，或在开始使用LIQ861作为附加疗法时，开处方两种口服非前列环素疗法。 较早的初步分析结果表明，治疗两个月后，LIQ861的剂量范围在25至150微克之间，耐受性良好，没有严重的副作用报道。 在两组中还观察到与患者进行体育锻炼的能力以及稳定或改善生活质量有关的积极趋势。 更最近的结果表明LIQ861的75微克胶囊强度(在一到两次吸入递送)是治疗上等效于的54微克剂量泰瓦索(9吸入剂)，建议使用曲前列素的最大值。 该公司还完成了药代动力学研究(确定该疗法在体内吸收，分布和代谢以及消除该疗法所需的时间)，以建立与Tyvaso相比LIQ861的生物利用度。 “在美国提交LIQ861的NDA是我们公司的重要里程碑，我们的目标是解决为PAH患者提供吸入疗法的未满足的重要需求。Liquidia首席执行官Neal Fowler在新闻稿中说：“我们要衷心感谢患者，他们的家人和临床研究人员，我们希望在审查过程中与FDA紧密合作。” 据Liquidia称，患者对Tyvaso不满意的主要原因之一是其不便，使用需要每天设置和清洁的雾化器，该疗法每天可能需要呼吸36次以上。 更多曲前列环素相关资讯：曲前列环素LIQ861的不良反应有哪些？ 热门药品相关推荐：曲美替尼、达拉非尼、威罗菲尼