脑室内脑脂酶阿尔法治疗神经元性2型脂质脂沉着病

据悉，神经元2类脂褐藻病或CLN2型疾病是由三肽肽酶1缺乏引起的一种罕见的常染色体隐性遗传，神经退行性溶酶体贮积病。重组人三肽基肽酶1酶Cerliponase alfa是CLN2疾病的第一个也是唯一获批的治疗方法，并且是通过脑室内灌注进行的首个获批的酶替代疗法。 于2018年11月举行了一次来自美国机构的医疗保健专业人员会议，这些专家在CLN2疾病的儿童中使用脂蛋白​​酶治疗有经验。 关键实践包括建立临床医生，药剂师和协调员的多学科团队，以及针对特定机构的流程。通过严格的无菌技术和减少输液过程中的连接和断开，可以降低感染风险。在延长脑室内灌注过程中，脑室内设备设计对端口针头稳定性的影响是设备选择的关键考虑因素。每次患者接触时都进行中枢神经系统感染的监测，但监测程度具有灵活性。尽管很少有机构对脑脊液检测结果呈阳性反应，但应根据具体情况确定对脑脊液培养阳性的反应。 具有cerliponase alfa经验的机构所使用的关键通用实践和灵活实践可能会帮助其他机构进行过程开发。不断分享经验对于制定标准和患者护理指南至关重要。 更多罕见病治疗药物相关资讯：尼替尼酮每日一次的治疗效果和耐受性怎么样？ 热门药品相关推荐：卡博替尼、克唑替尼、阿法替尼