脑室内注射溶液可以治什么病？

一项评论指出，Brineura(cerliponase alfa)是第一种也是唯一一种被批准用于CLN2疾病或晚期婴儿Batten疾病的治疗，可以有效地延缓患有该疾病的儿童的运动能力和语言能力下降。 这项综述性研究发表在《儿童神经病学杂志》上，该论文名为 “ Cerliponase Alfa的综述：晚期婴儿神经元性脂质脂褐素病2型重组人酶替代疗法 ” 。 晚期婴儿巴滕病，也称为CLN2病，是一种罕见的神经退行性疾病，由TPP1基因的遗传突变引起，TPP1基因提供了制备三肽基肽酶1(TPP1)的指导。 通常，该疾病表现在2-4岁的幼儿中，其特征是言语和运动障碍，癫痫发作，神经功能迅速下降，癫痫和视力丧失。 Brineura 是BioMarin开发的一种酶替代疗法(ERT)，是第一种(也是目前唯一的)批准的CLN2疾病疗法。它被批准由美国食品和药物管理局在2017年3儿童和老年人用这种形式贝敦氏症的(FDA)。Brineura通过替换TPP1酶起作用。 这篇综述着重于总结临床试验的主要发现，这些临床试验评估了Brineura治疗CLN2疾病儿童的安全性和有效性。 在两个在线数据库Medline和Embase上进行的文献搜索以及包括美国国立卫生研究院临床试验注册处在内的其他资源，导致鉴定了几项临床试验，这些试验测试了Brineura在晚期婴儿巴顿病患儿中的安全性和有效性。 更多巴藤病相关资讯：脑室内脑脂酶阿尔法治疗神经元性2型脂质脂沉着病 热门药品相关推荐：卡博替尼、克唑替尼、阿法替尼