脑室内注射溶液有望延缓CLN2儿童的疾病进展

据悉，在已经完成的1/2期临床试验(NCT01907087)确定了Brineura治疗这种形式的巴滕病的安全性和有效性，于2017年在美国获得批准奠定了基础。 该试验招募了24名3-16岁的儿童，他们每两周接受一次直接以30、100或300 mg剂量将Brineura输注到他们的大脑中，至少持续48周。 与自然史研究的数据相比，试验结果表明，Brineura减缓了晚期婴儿Batten病儿童的疾病进展，尤其是运动和语言下降。 研究期间报告的最常见不良副作用包括惊厥，发烧，呕吐和上呼吸道感染。没有儿童因副作用而中止治疗，在试验过程中没有死亡报告。 有资格进行治疗功效分析的所有23名儿童在一项为期240周的开放标签扩展研究中继续使用Brineura治疗，该研究正在进行中，预计将于2021年1月结束。除了该扩展研究，Brineura的 2期试验和扩展访问研究仍在进行中。 2期试验正在研究每两周144周直接向大脑给药Brineura输液的安全性，耐受性和有效性。应邀请，年龄在17岁以下的婴儿晚期巴滕氏病的儿童已被纳入研究。该试验于2016年2月开始，预计于2022年4月结束。 扩展访问研究是一个多中心，多国家计划，旨在为无法参加其他临床试验的2岁及2岁以上的儿童提供治疗途径。该计划不再招募患者。 “ Cerliponase阿尔法是有效延缓电机语言下降患者的神经元蜡样脂褐质类型2的进展，”研究人员写道。 “支持cerliponase alfa的证据受到少数临床试验和少量试验参与者的限制，但是，这些限制对于罕见疾病疗法固有地很普遍。正在进行的试验和现实证据的公开将很重要”。 更多脑室内注射溶液相关资讯：脑室内注射溶液可以治什么病？ 热门药品相关资讯：布加替尼、卡博替尼、克唑替尼