脑室内注射溶液是如何发挥作用的？

据悉，Brineura(cerliponase alfa) 脑室内注射溶液是由BioMarin开发的一种酶替代疗法 ， 可帮助减缓患有一种称为CLN2疾病的Batten病患者的行走能力的逐渐丧失。 Brineura是 美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲委员会(EC)首次批准的任何形式的巴藤病治疗方法。 Brineura如何运作？ 与其他类型的巴顿病类似，CLN2病是由基因突变引起的，这些基因突变可阻止细胞有效分解细胞结构内称为溶酶体的废物。CLN2病患者的TPP1基因突变，导致TPP1酶缺乏。当功能性TPP1酶不足时，有毒废物会在细胞内积聚并导致其死亡。 Brineura是一种重组人原酶，这意味着它在首次注入患者体内时没有活性。该酶被大脑中的特定细胞吸收，然后转运至溶酶体。一旦进入溶酶体，该原酶就变得有活性，取代了缺失的TPP1酶，并起到分解废物的作用。 将Brineura直接输注到患者大脑周围的液体中，这种方法称为脑室内输注。在开始治疗之前，必须通过手术将脑室内进入装置放入患者的头骨中。此过程之后，每隔一周进行一次持续约四个半小时的Brineura治疗。Brineura的推荐剂量为300毫克。一些患者在Brineura治疗之前需要使用抗组胺药 或皮质类固醇治疗。 Brineura 最常见的副作用是发烧，心律不齐，脑液中蛋白质减少或增加，呕吐，癫痫发作，热，冷或其他刺激过敏，血肿或血管外血液异常收集，头痛，易怒，脑液中白细胞计数增加和血压低。 更多脑室内注射溶液相关资讯：脑室内注射溶液有望延缓CLN2儿童的疾病进展 热门药品相关推荐：布加替尼、卡博替尼、克唑替尼