你知道治疗复发性心包炎的孤儿药吗？

复发性心包炎是一种痛苦且使人衰弱的自发性心血管疾病，通常表现为胸痛，通常与电导率的变化以及有时在心脏周围积聚的液体有关，称为心包积液。如果在4-6周的无症状期后又发作了一次，则心包炎患者被认为是复发性的;如果任一发作的症状持续了三个月以上，则被认为是慢性的。 心包炎反复发作的症状会损害生活质量，限制身体活动，并导致急诊科频繁就诊和住院。索赔分析与已发表的研究估计进行了交叉验证，它为美国寻求和接受治疗的大约40,000名患者提供了广泛的支持。 Rilonacept是每周一次的皮下注射重组融合蛋白，可阻断IL-1α和IL-1β信号传导。Rilonacept由Regeneron发现和开发，并以ARCARYST®品牌获FDA批准用于CAPS的治疗，特别是家族性冷性自发性炎症综合征和Muckle-Wells综合征。在2020年6月提交sBLA之后，用于治疗白介素1受体拮抗剂(DIRA)缺乏症的Rilonacept目前正在等待FDA批准。Rilonacept用于复发性心包炎是一种研究药物。FDA于2019年将突破治疗药物指定为rilonacept用于复发性心包炎，并在2020年将孤儿药指定为rilonacept用于心包炎。 IL-1阻滞可能会干扰对感染的免疫反应。据报道，服用ARCALYST的患者存在严重的威胁生命的感染。如果患者发生严重感染，应终止ARCALYST。不建议将ARCALYST与TNF抑制剂一起服用，因为这可能会增加严重感染的风险。 服用ARCALYST的患者不应接种活疫苗。建议在开始对ARCALYST进行治疗之前，患者应酌情接受所有建议的疫苗接种，包括肺炎球菌疫苗和灭活的流感疫苗。在ARCALYST的初始开发计划中，四名患者报告了六种严重不良反应：分枝杆菌细胞内感染，胃肠道出血和结肠炎，鼻窦炎和支气管炎以及肺炎链球菌脑膜炎。 与ARCALYST相关的最常见的不良反应是注射部位反应和上呼吸道感染。应监测患者的血脂状况，并在必要时提供药物治疗。使用免疫抑制剂(包括ARCALYST)进行治疗，可能导致恶性肿瘤风险增加。在临床研究中，与ARCALYST给药相关的超敏反应很少见。如果发生超敏反应，应停止给予ARCALYST并开始适当的治疗。 更多罕见病相关资讯：如何看待尼替尼酮的寿命延长期？ 热门药品相关推荐：索拉菲尼、卡博替尼、瑞戈非尼