列洛西普在复发性心包炎中进行的3期试验的阳性数据

Kiniksa Pharmaceuticals，Ltd.(Nasdaq：KNSA)(“ Kiniksa”)是一家专注于发现，获得，开发和商业化满足严重未满足医疗需求的患者的治疗药物的生物制药公司，该公司每周从RHAPSODY(一项重要的rilonacept的3期重要试验)报告中获得积极数据，皮下注射的重组融合蛋白，可在复发性心包炎中阻断白介素-1α(IL-1α)和白介素-1β(IL-1β)信号传导。RHAPSODY达到了预先设定的主要和所有主要次要疗效终点，表明rilonacept改善了与复发性心包炎(一种痛苦且使人衰弱的自发性疾病)的未满足医疗需求相关的临床有意义的结果。美国食品和药物管理局(FDA)于2019年将rilonacept授予突破性治疗指定，以治疗复发性心包炎。 Kiniksa首席执行官兼董事会主席Sanj K. Patel说：“我们很高兴宣布RHAPSODY是我们的rilonacept在复发性心包炎中的关键3期试验，已达到其主要和次要疗效终点。” 结合耐受性良好的安全性和每周给药方案，这些数据对于患者而言是重要的一步。我们相信rilonacept有可能成为FDA批准的首例复发性心包炎疗法。我们致力于在今年晚些时候向FDA提交sBLA，并希望尽快为患者带来这种潜在的治疗选择。” RHAPSODY是rilonacept在复发性心包炎中的一项全球性，随机停药设计，关键的3期临床试验。该试验的主要分析人群包括61例症状活跃的复发性心包炎患者，这些患者均未达到护理标准，包括非甾体抗炎药(NSAIDs)，秋水仙碱或皮质类固醇，在磨合期开始使用rilonacept治疗，停药和停止使用背景药物。在rilonacept单药治疗中获得并维持了临床反应(11点疼痛数字量表(NRS)≤2.0和C反应蛋白(CRP)≤0.5 mg / dL)。临床应答者按1：1随机分组，在随机停药期间以盲法接受每周连续的rilonacept(n = 30)或安慰剂(n = 31)。 在随机停药期间首次判定为心包炎复发的主要疗效终点在统计学上具有高度统计学意义。 由于rilonacept治疗组的复发率较低，因此无法估计随机停药期间rilonacept接受者心包炎复发的中位时间[95%CI]。安慰剂接受者的中位复发时间为8.6 [4.0-11.7]周(危险比= 0.04，p <0.0001)。 Rilonacept接受者复发性心包炎事件的风险降低了96%。 随机停药期的所有主要次要疗效终点也具有高度统计学意义。 81%的rilonacept接受者在随机停药期的第16周保持临床反应，而安慰剂接受者为20%(p = 0.0002)。在第8周和第24周观察到一致的结果，并且在统计上也高度显着(分别为p <0.0001和p = 0.0022)。 在随机停药期的第16周，无心包炎症状或基本没有心包炎的rilonacept接受者的比例为81%，而安慰剂接受者为25%(p = 0.0006)。在第8周和第24周观察到一致的结果，并且在统计上也高度显着(分别为p <0.0001和p = 0.0002)。 Rilonacept在这项研究中耐受性良好，不良事件与FDA批准的用于治疗隐索蛋白相关的周期性综合征(CAPS)的标签一致。最常见的不良事件是注射部位反应。 Kiniksa首席医学官医学博士John F. Paolini说：“ RHAPSODY数据为复发性心包炎患者提供了希望。” “实际上，在第16周的研究中，rilonacept患者在近95%的研究日内没有或仅有很少的心包炎疼痛，而安慰剂接受者的研究日少于半数，这在统计学上具有重要意义。我们相信，通过治疗和预防疾病复发，rilonacept有望成为复发性心包炎患者治疗的变革性治疗方法，并成为首个获得FDA批准的治疗这种使人衰弱的自身炎症性疾病的疗法。 更多列洛西普相关资讯：列洛西普治疗复发性心包炎安全性研究 热门药品相关推荐：索拉菲尼、卡博替尼、瑞戈非尼