列洛西普在治疗周期性综合症中的长期疗效和安全性如何?
隐索蛋白相关的周期性综合症(CAPS)是罕见的,遗传性自发性炎症,与患者的艰苦生活有关。在两项关键性研究中,白介素1抑制剂列洛西普rilonacept具有良好的耐受性,可有效预防CAPS症状。
在一项研究中,在扩展治疗期间评估了列洛西普rilonacept对改善CAPS症状的长期影响及其安全性和耐受性。
在连续2项安慰剂对照的III期研究(n = 44)之后,CAPS患者进入了72周的开放标签扩展期(OLE),或者直接进入OLE(n = 57)。成人每周皮下注射rilonacept 160 mg,小儿患者每周皮下注射列洛西普rilonacept 2.2 mg / kg,最高160 mg /周。对所有患者的安全性进行了评估,并对56例患者使用经过验证的综合关键症状评分对疗效进行了评估。
结果显示,在列洛西普rilonacept治疗72至96周后,OLE 72周的平均主要症状评分从2.6降低至0,多症状发作的平均天数从基线的7.3(天数的34.8%)减少到0.6(天数的2.9%) )。炎症标记物(例如,高敏感性C反应蛋白和血清淀粉样蛋白A)的水平正常化。不良事件通常为轻度至中度,最常见的是注射部位反应和上呼吸道感染。这些事件的发生率相似达到或低于关键研究报告的比率。
接受列洛西普rilonacept长达96周的长期治疗可改善CAPS的临床体征和症状,并改善炎症的生物标志。在整个治疗期间,列洛西普Rilonacept在CAPS的成年和小儿患者中均显示出总体良好的安全性和耐受性。
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