免疫耐受诱导粘多糖贮积症中拉罗尼酶的治疗

据悉，酶替代疗法(ERT)会产生抗药抗体(ADA)反应，从而降低药效或导致超敏反应。 六名严重的I型粘多糖贮积症(MPS I / Hurler综合征)未接受造血干细胞移植的患者接受了免疫抑制方案，然后开始使用Laronidase进行ERT治疗。免疫耐受诱导的主要终点是接受ADA滴度 mg / kg /天，硫唑嘌呤(初始剂量：2.5或5 )的患者人数 ≤ 3200后24 个星期，在标记的剂量laronidase的。 每周测量一次环孢素水平，并调整剂量以维持谷水平高于400 mg / mL。用环孢霉素(初始剂量：15或20)进行为期6周(组1)或12周(组2)的免疫耐受诱导期 毫克/千克/天)和低剂量过氧化物酶输注(0.058-0.29 毫克/千克/周)，然后是免疫挑战期，以标记剂量(0.58 毫克/千克/周)输注过壬酸酶24 周，治疗后确定拉罗尼酶IgG滴度。 据报道有147种治疗紧急不良事件，其中大多数是轻度的，与研究治疗无关。尽管队列1的3名患者中没有3名有免疫耐受的证据，但是队列2的3名患者中有2名有免疫诱导的迹象，ADA滴度较低的患者尿糖胺聚糖排泄量降低更大。 事实证明，通过高压液相色谱法常规监测血浆环孢素母体化合物的水平对于临床实践是困难的。MPS I不断发展的临床管理以及对Laronidase相关免疫原性的临床影响的更好理解需要重新评估接受Laronidase治疗的MPS I患者的免疫调节策略。 更多药品相关资讯：患者负担得起结核药物贝达喹啉的费用吗？ 热门药品相关推荐：艾乐替尼、易瑞沙/吉非替尼、达拉非尼