拉罗尼酶可改善Hurler综合征患者的认知水平？

Hurler综合征是I型溶酶体贮积病粘多糖贮积病(MPS I)的一种严重形式，其原因是缺乏或缺乏艾杜糖苷酸酶，导致复合糖在体内蓄积并导致器官损害。 幸运的是，MPS I可以采用赛诺菲/ Genzyme每年2亿美元的Aldurazyme(laronidase)形式的酶替代疗法(ERT)，它可以帮助缓解诸如肺功能和身体残疾等躯体症状。但是，尚无证据表明Aldurazyme可以帮助MPS I改善中枢神经系统的作用，例如神经功能障碍。目前唯一的治疗方法是干细胞移植，已证明在保持脑功能方面有一定作用。 Enter ArmaGen公司刚刚报道了巴西AGT-181第2期试验的前五名患者的数据，该药物将缺失的酶与靶向胰岛素受体的抗体融合在一起，该抗体旨在帮助其通过血脑屏障并渗透到中枢神经系统 这项为期六个月的研究的初步结果显示，五分之四的患者对AGT-181表现出明显的神经和认知改善，而第五名孩子则表现出认知能力下降已被停止的迹象。 对MPS I的躯体表现(如肝脏和脾脏肿大)以及耐受性的影响似乎与标准ERT一致，并且该实验药物的肩膀运动范围也有改善的趋势。 更多药品相关资讯：I型黏多糖贮积症成人患者进行酶替代治疗的疗效 热门药品相关推荐：艾乐替尼、易瑞沙/吉非替尼、达拉非尼