患有低磷血症的儿童可受益于阿尔法糖酶

根据相关信息，患有罕见的遗传性代谢疾病低磷血症(HPP)的小孩可以通过长期使用阿尔法糖酶(商品名Strensiq)进行酶替代治疗而受益。这是医疗质量和效率研究所(IQWiG)对药品制造商的数据进行档案评估后得出的结果。 根据该研究所对六个月前生病的小孩的说法，这暗示了不可量化的额外收益。据IQWiG称，由于缺乏数据，其他患者群体的优缺点仍然不清楚。 HPP是一种罕见的遗传性代谢紊乱，严重形式的频率估计为1：100,000：磷酸酶的缺乏会导致骨骼矿化不足，从而导致严重的骨骼畸形。 在六个月大之前发病的患病幼儿通常会在很早的时候就死于这种疾病，而当疾病晚些时候的症状有时则不太明显。 用阿魏酸酶治疗旨在治疗疾病的原因，即缺乏酶。作为治疗罕见疾病的药物，活性成分最初被排除在具有其他益处的科学证据之外。但是，随着年销售额超过5000万欧元，Alfosase alfa失去了这一特殊地位。这就是IQWiG现在检查了其他好处的原因。 根据IQWiG科学家的说法，制造商在其关于单药对儿童的Asfotase治疗的两项单臂研究的档案中报告，该研究仅考虑了两个终点，即总体存活率和儿童的呼吸功能。他将结果与未经Asfotase治疗的患者的一些医疗记录进行了比较。 尽管如此，科学家总结道：``尽管如此，两个比较组之间观察到的总体存活率差异如此之大，以至于不能仅仅将其归因于现有的混杂因素：接受阿斯福酶治疗的儿童比没有接受这种治疗的儿童存活的可能性更高''。 该IQWiG重复他的要求在这方面，包括孤儿药已经经过综合市场进入早期的效益评估。 更多药品相关资讯：阿尔法注射液用于低磷酸盐血症的婴幼儿 热门药品相关推荐：艾乐替尼、易瑞沙/吉非替尼、达拉非尼