阿尔法酸酶治疗低磷酸盐血症的益处有哪些？

据研究人员提供的数据表明，Strensiq®(阿福糖酶α)在青少年和成人(13至13岁在进入研究的66年中)在最初的6个月内出现了低磷酸盐血症(HPP)，并持续了5年的治疗。1这些是Strensiq随机，开放标签，剂量范围第二阶段试验的扩展阶段的最终数据，它们证实了先前提出的中期结果。 结果在奥地利的欧洲钙化组织学会(ECTS)大会上进行了介绍，结果表明，在测量步行距离的测试中观察到，HPP疾病活动的两个关键生物标志物减少以及用Strensiq治疗的患者的身体功能得到改善，跑步速度和敏捷性以及肌肉力量。Strensiq一般耐受良好。最常见的与治疗相关的不良事件是轻度至中度的注射部位反应。 主要作者，医学部负责人Priya S. Kishnani，医学博士说：“这项2期研究的结果表明，阿曲霉酶α似乎可以长期安全有效地发挥作用，并减轻了青少年和成人患者HPP的衰弱负担。”杜克大学医学院遗传学，北卡罗来纳州达勒姆。“患有HPP的患者可能会遭受多种骨折，畸形，身材矮小，行动不便，疼痛和日常生活活动受限的问题。” Strensiq在美国已获准用于围产期，婴儿期或青少年期HPP的患者的治疗。Strensiq还获得了澳大利亚，加拿大，欧盟，以色列，日本，韩国和瑞士的批准。 在这项研究的初级阶段，患者被随机分配为不接受治疗(n = 6)，0.3 mg / kg /天的Strensiq(n = 7)或0.5 mg / kg /天的Strensiq(n = 6) 6个月。大多数患者(1名成年患者除外)已确诊为小儿发作性HPP。在6个月时，所有19名患者进入研究的扩展阶段，并接受0.5 mg / kg /天的Strensiq治疗，然后在接下来的6到12个月内每周6次更改为1 mg / kg /天。14位患者在5年内完成了研究。合并来自两个Strensiq剂量组的数据用于初步分析。 对于围产期/婴儿期和青少年期HPP患者，批准的给药方案为每周3次皮下注射2 mg / kg，或每周6次皮下注射1 mg / kg。(美国处方信息建议，在疗效不足的情况下，对于小儿发作型HPP患者，应每周三次将剂量增加至3 mg / kg)。 用Strensiq治疗的患者在6个月时血浆吡x醛5'磷酸(PLP)和无机焦磷酸盐(PPi)的血浆浓度降低幅度大于对照组。PLP和PPi是HPP患者缺乏的Strensiq替代的酶(组织非特异性碱性磷酸酶，TNSALP)的底物。因此，PLP和PPi是衡量HPP疾病活动减少的生物标志物。PLP和PPi水平均从基线下降了5年。 更多药品相关资讯：什么是低磷酸盐血症？如何治？ 热门药品相关推荐：艾乐替尼、易瑞沙/吉非替尼、达拉非尼