FDA批准Voxelotor作为镰状细胞的可能的疾病缓解治疗
Voxelotor，以前称为GBT440，是一种口服且每天一次的镰状细胞疗法。它通过增加镰状血红蛋白分子对氧气的亲和力而起作用，当氧合时，氧气可以防止它们彼此粘附并形成团块。这样，该疗法有助于停止标记这种疾病的红血球的镰状刺和破坏。
“ FDA 在优先审查中接受了我们对Voxelotor的NDA [ 新药申请 ] 的接受，这是该研究疗法发展的一个重要里程碑，并进一步说明了该机构对于尽快为患有SCD的患者获得重要和创新治疗的重要性全球血液疗法(GBT)总裁兼首席执行官Ted W. Love医学博士在新闻稿中说 。“我们期待在此过程中与FDA合作，以期可能改变SCD的治疗范例。”
FDA预计将于2020年2月26日或之前做出决定。
该公司正在进行的3期HOPE试验(NCT03036813)的研究结果为该应用提供了支持，该试验评估了voxelotor与安慰剂相比在治疗12至65岁SCD患者中的安全性和有效性。
该试验预期于10月结束，在12个国家/地区的60个机构中招募了274名患者，这些患者被随机分配为每日剂量900毫克或1500毫克的voxelotor或无活性的安慰剂，至少持续24周。
最近发表在 《新英格兰医学杂志》上的试验结果表明：
在最高剂量下，voxelotor降低了两种确定的红细胞损伤生物标志物的水平：网织红细胞(降低了19.9%)和胆红素(降低了29.1%)。
两种剂量的Voxelotor都会使几乎所有接受治疗的患者中的一半的血红蛋白水平升高(48.4%)，而接受安慰剂的患者则为9%。
与安慰剂相比，随着时间的流逝，治疗对预防血管闭塞性危机具有积极作用。
在治疗组和未治疗组中，不良事件的发生率相似，并且发现大多数与维索托或安慰剂无关。使用Voxelotor是安全的，患者可以耐受。
FDA先前将voxelotor置于其 Fast Track上 以加快其开发速度，并通过授予“ 孤儿药”，“ 罕见儿科疾病”和“ 突破疗法”称号来进一步支持该药物 。在欧洲药品管理局 (EMA)也包括在其voxelotor 优先医药(PRIME) 程序。
BGT在新闻稿中说，如果获得批准，voxelotor可能代表SCD的首个疾病缓解疗法，或者直接解决其根本原因的疗法。
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