GBT向欧洲申请Oxbryta批准用于12岁及以上的SCD患者

全球血液治疗(GBT)计划提交上市许可申请到欧洲药品管理局(EMA)要求将Oxbryta(voxelotor)被批准用于治疗12岁以上溶血性贫血镰状细胞病(SCD)患者。

预计将于2021年中提交。GBT还计划启动一项早期访问计划，以使患者和临床医生在获得潜在的销售授权之前可以访问Oxbryta。

GBT总裁兼首席执行官Ted W. Love医学博士在新闻稿中说：“目前，欧洲尚无批准的疗法可用于治疗镰状细胞病中的溶血性贫血。” “我们希望解决这一关键的未满足需求，这是我们承诺为患者提供针对这种毁灭性疾病的创新治疗方法的一部分。”

SCD的特征在于异常形式的血红蛋白中(血液中用于轮渡氧的蛋白质)的红血细胞。这种异常的血红蛋白很容易形成团块，导致红细胞呈镰刀状，SCD由此而得名。

然后，这些变形的细胞会被体内正常的质量控制机制破坏。溶血性贫血是指红细胞被破坏的速度比制造过程快，这阻碍了氧气向人体组织的输送。

Oxbryta通过与血红蛋白结合并增加其对氧的亲和力来发挥作用。这有助于防止血红蛋白形成团块，从而防止红细胞变形和溶血性贫血。

贫血和溶血病已被公认可导致镰状细胞疾病的发病率和死亡率。在GBT，我们的重点是解决镰状细胞疾病的核心问题，并改变疾病的发展过程，以减轻严重的威胁生命的并发症(通常会导致长期损害和提早死亡)为目标。

Oxbryta已被包括在EMA的优先药物(PRIME)计划中，并已被欧洲委员会授予SCD的孤儿药产品称号。

该药物已在美国被批准用于12岁及以上个人的SCD治疗。GBT最近宣布了在美国寻求扩大批准的计划，该计划将涵盖SCD年龄在4岁以下的儿童。

即将到来的EMA申请计划包括来自HOPE 3期临床试验(NCT03036813)的数据，该数据评估了12岁及以上SCD患者的用药，以及HOPE-KIDS 1 2期临床试验(NCT02850406)的数据，该研究正在研究中的Oxbryta 9个月至17岁之间的SCD儿童。

HOPE试验的结果比较了Oxbryta和安慰剂，作为每天一次口服治疗六个月的结果，发现青少年和成年人中健康的循环红细胞数量有强劲而持续的改善。

批准的1,500 mg剂量可使51%的患者血红蛋白水平升高，而服用安慰剂的患者为6.5%。高剂量也降低了红细胞损伤的生物标志物：网织红细胞 (降低了19.9%)和 胆红素 (降低了29.1%)。

希望儿童1仍在进行中，但初步发现与SCD成人中观察到的结果一致。该试验目前正在美国，英国和黎巴嫩招募参与者。可在此处获取更多信息。

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