又一种镰状细胞病口服疗法被运用！

Oxbryta(voxelotor)是由Global Blood Therapeutics开发的一种治疗镰状细胞病的口服疗法。

该治疗方法已获得美国食品和药物管理局(FDA)的镰状细胞病患者批准，并已获得快速通道，孤儿药，罕见的儿科疾病和突破性治疗称号。

此外，voxelotor已被纳入欧洲药物管理局的优先药物(PRIME)计划，并被欧洲委员会用于治疗镰状细胞病的孤儿药指定。

红细胞含有一种称为血红蛋白的蛋白质，该蛋白质与氧气结合并使其在人体中运输。镰状细胞病是由HBB 基因突变引起的，该突变 提供了有关制造血红蛋白成分的说明。突变导致形成异常的血红蛋白分子，称为镰状血红蛋白或HbS。

HbS倾向于聚合或粘在一起，在红细胞内形成长硬的棒状形态。这导致红细胞变得僵硬并伸长为 镰刀状或新月形，而不是采用其通常的圆形和柔性形状。结果，它们无法在血管内正常流动，从而减少了向体内不同组织的氧气输送。牛逼HESE堵塞也可能导致所谓的炎症和疼痛血管阻塞痛苦的危机。

Voxelotor是Oxbryta中的活性成分，是一个与血红蛋白结合并增加蛋白质对氧气亲和力的小分子。通过帮助血红蛋白保持氧合状态，Oxbryta还抑制了血红蛋白的聚合并防止红细胞变形。这样可以恢复正常的红细胞功能和氧气输送，减少因红细胞丢失引起的疾病。它还应有助于减少由镰状细胞阻塞小血管引起的血管闭塞性疼痛危机的风险。

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