FDA为何会批准Oxbryta治疗镰状细胞病？

Oxbryta(以前称为GBT440)在一项随机，安慰剂对照，双盲的1期临床试验(NCT02285088)中进行了评估，并在2期扩展研究(NCT03041909)中进行了评估，该研究已于2018年2月完成。

这项研究评估了健康志愿者和镰状细胞病患者中Oxbryta的安全性，耐受性，药代动力学(体内运动)和药效动力学(对人体的影响)。

最初的试验招募了133名参与者，他们每天在英国伦敦的一个地方接受Oxbryta或安慰剂治疗长达118天。然后有五名患者参加了开放标签扩展研究，以继续每天接受Oxbryta的治疗长达六个月。

该试验的结果发表在《血液》杂志上，表明血红蛋白增加，溶血作用(红细胞破裂)和镰状细胞显着且持久地减少。这些发现以及先前的数据支持了Oxbryta的安全性和耐受性。

一项发表在《血液学报告》上的病例报告显示，Oxbryta治疗清除了一名黄疸患者，包括黄疸的巩膜黄疸，该患者完成了两项试验，显着改善了他的生活质量。

一项名为GBT_HOPE(NCT03036813)的关键性3期研究评估了镰状细胞疾病患者中Oxbryta与安慰剂的安全性和有效性。该结果发表在《新英格兰医学杂志》上，并显示Oxbryta显着增加了血红蛋白水平并减少了溶血标记。

在这项研究中，将274名12岁或以上的镰状细胞病患者随机分配为接受安慰剂或每日一次Oxbryta，剂量为每天1,500 mg或每天900 mg。治疗24周后，与安慰剂组的6.5%相比，接受更高剂量的51.1%的患者血红蛋白水平显着增加。

根据这项研究的结果，FDA 在2019年11月批准 Oxbryta用于治疗镰状细胞疾病。

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