第一种直接抑制镰刀血红蛋白聚合反应的药物——Oxbryta

镰状细胞病(SCD)大约在美国影响着100,000人，在世界范围内影响着数百万人，尤其是祖先来自撒哈拉以南非洲的人。它还影响到西班牙裔，南亚，南欧和中东血统的人们。

SCD是一种终生的遗传性血液病，会影响血红蛋白。血红蛋白是一种由红细胞携带的蛋白质，可将氧气输送至全身的组织和器官。由于遗传突变，患有SCD的人会形成异常的血红蛋白，称为镰状血红蛋白。通过称为血红蛋白聚合的过程，红细胞被镰状化-脱氧，新月形且坚硬。3-5镰状化过程导致溶血性贫血(由于红细胞破坏导致血红蛋白降低)以及毛细管和小血管阻塞，从而阻碍了血液和氧气在体内的流动。减少输送到组织和器官的氧气会导致危及生命的并发症，包括中风和不可逆的器官损害。5-7

020年5月14日，加利福尼亚州南旧金山-全球血液疗法公司(GBT)(纳斯达克股票代码：GBT)今天宣布，将在第25 届欧洲血液学年度虚拟版中展示四个摘要。协会(EHA)大会将于6月11日至14日举行。摘要包括对具有里程碑意义的STOP 2研究的数据的回顾性分析，该研究将较高的血红蛋白水平与较低的经颅多普勒(TCD)流速相关联，镰状细胞病(SCD)儿童中风风险的预测因子，以及三个关键的枢纽报告Oxbryta的第3阶段HOPE研究®(voxelotor)。Oxbryta是美国食品和药物管理局批准的第一种直接抑制镰刀血红蛋白聚合反应的药物，该过程导致红细胞镰刀化并分解。

“患有SCD的儿童罹患中风的风险大大增加，STOP 2研究提供了重要的见解，为当前的中风预防策略提供了信息。我们很高兴提供这项具有里程碑意义的研究数据，进一步支持通过TCD流速评估的血红蛋白水平升高和中风风险降低之间的关系，” GBT总裁兼首席执行官Ted W. Love医学博士表示。“这些重要发现支持Oxbryta对中风风险具有临床意义的潜在影响，我们正在HOPE-KIDS 2批准后的验证性试验中对其进行进一步评估。”

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