布洛舒单抗扩大用于包括X连锁低磷血症的年长者和成年人
2020年7月24日协和麒麟有限公司（TSE：4151，协和麒麟）宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已建议扩大CRYSVITA批准®（burosumab），包括旧的青少年和成人患有罕见疾病的X连锁低磷酸盐血症（XLH）。
欧盟委员会已经授予CRYSVITA有条件的销售许可，用于治疗XLH，具有X线影像学证据的一岁以下儿童，骨骼生长的青少年和骨病。CHMP建议将该批准范围扩大到包括所有具有放射学骨病影像学证据的青少年，无论其生长状况如何，以及XLH成人。CHMP意见现在将由欧洲委员会进行审查，最终决定将于2020年9月作出。
XLH的体征和症状始于儿童早期，导致下肢畸形，身材矮小和疼痛。这些会导致行走和身体机能障碍，影响生活质量。骨骼畸形加上未解决的低血磷症意味着该疾病在成年人中继续发展，引起疼痛和僵硬，以及最早可在生命的第二个或第三个十年中影响患者的多发性肌肉骨骼缺陷。
Kyowa Kirin International总裁Abdul Mullick说：“今天，CHMP的积极意见标志着XLH社区向前迈出了关键的一步。” “目前，在欧洲，尚无针对年龄较大的青少年和成人XLH的批准疗法，该疗法针对这种衰弱，进行性和终身疾病的根本原因。如果CRYSVITA获准扩大使用范围，它将使青少年在骨骼停止生长后继续获得治疗的好处，并为XLH成年人提供一种可以减轻疼痛和僵硬，改善身体机能和活动能力的治疗方法，并治愈假性骨折和骨折。这种适应症扩大到更广泛的人群，完全符合我们作为一家公司的愿景以及我们对生活的承诺，这些信念每天指导着我们的行动。”
CHMP的积极意见是基于两项3期研究的数据：3期UX023-CL303研究，这是一项随机，双盲，安慰剂对照试验，旨在研究burosumab在XLH成人中的安全性和有效性，以及3 UX023-CL304研究，一项开放性单臂试验，研究紫苏单抗对XLH成人骨软化症的影响。
“成人XLH患者对包括磷酸盐和活性维生素D在内的常规疗法的反应是可变的，其疗效的依据有限，”法国巴黎科钦大学的Karine Briot博士说。“从儿童期到成年期一直都能获得有效的治疗方法，对于患者及其管理医生而言将是非常有价值的。对于所有XLH患者以及关心和支持他们的人来说，今天的建议是向前迈出的重要一步。”
协和麒麟GPMO CRYSVITA全球产品负责人高级副总裁Yoshihiro Furuya说：“这一成就是我们履行对目前尚无适当治疗方法的患者的要求和希望的使命的一部分。这是欧洲各地患者，他们的家人和临床研究人员的里程碑，他们的毅力和奉献精神使这一进步成为可能”。
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