低磷血症使用布洛舒单抗有用吗？

X连锁的低磷血症(XLH)是一种罕见的遗传性疾病，会导致骨骼，肌肉和关节异常。XLH不会危及生命，但其负担是终生且不断发展的，它可能会降低人的生活质量。

患有XLH的人在X染色体上有遗传缺陷，这会导致尿液中磷酸盐的过量流失和从肠道的吸收不良，导致血液中磷酸盐的含量长期处于低水平。磷酸盐是维持人体能量水平，肌肉功能以及健康骨骼和牙齿形成所需的关键矿物质。虽然无法治愈XLH，但旨在帮助将磷酸盐恢复至体内正常水平的疗法可能有助于改善该疾病的症状。

XLH是遗传性病最常见的形式。它有时会出现在没有该病家族史的个体中，但通常是从携带有缺陷基因的父母那里传下来的。

CRYSVITA(burosumab)是协和麒麟发现，是对phosphaturic激素成纤维细胞生长因子23(FGF23)的重组完全人单克隆IgG1抗体。FGF23是一种激素，可通过调节肾脏的磷酸盐排泄和活性维生素D的产生来降低血清磷酸盐的水平。X连锁低磷血症(XLH)中的磷酸盐浪费和低磷血症是由FGF23的过量水平和活性引起的。CRYSVITA被设计为结合并因此抑制FGF23的生物学活性。通过阻止患者体内过量的FGF23，CRYSVITA旨在增加肾脏对磷酸盐的重吸收并增加维生素D的产生，从而增强肠道对磷酸盐和钙的吸收。

在2018年，欧盟委员会授予CRYSVITA有条件的销售许可，用于治疗XH并具有X线检查的骨骼疾病的放射学证据，适用于1岁以上儿童和骨骼生长的青少年。同年，CRYSVITA获得了美国食品和药物管理局(FDA)和加拿大卫生部的批准，可用于儿童和成人。

2019年，CRYSVITA获得了日本厚生劳动省的批准，可用于治疗FGF23相关的低血性rick病和骨软化症。

2020年1月，瑞士医学批准了CRYSVITA用于治疗XLH的成人，青少年和儿童(1岁及以上)。

协和麒麟与Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(纳斯达克股票代码：RARE：Ultragenyx)已根据协和麒麟与Ultragenyx之间的合作和许可协议，在全球范围内进行CRYSVITA的开发和商业化。

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