FDA批准了格罗他单抗的突破性治疗称号？

FDA批准了格罗他单抗的突破性治疗称号，用于治疗新诊断的骨髓增生异常综合症(MDS)的患者，该药物的开发商Gilead Sciences，Inc在新闻稿中宣布。

吉利德首席医学官医学博士Merdad Parsey表示：“突破性疗法的认可认识到了格罗他单抗可以帮助满足MDS患者的重大医疗需求，并强调了吉利德免疫肿瘤疗法在发展中的转化潜力。”科学，发表声明。

该决定是基于已报道的格罗他单抗与阿扎胞苷联用的一项积极发现，该研究正在进行中的先前未治疗的中，高和极高风险MDS患者的1b研究(NCT03248479)。这些发现最近在2020年欧洲血液学协会年会上发表。

根据这些调查结果，接受格罗他单抗+阿扎胞苷治疗的可评估患者(n = 33)中有91%达到了客观缓解，而42%的患者出现了完全缓解(CR)。随访≥6个月的患者的反应似乎加深了加班时间，CR率为56%。

联合使用至初次反应的中位时间为1.9个月，比单独使用阿扎胞苷的预期时间要快。中位随访5.8个月(范围2-15)后，未达到中位缓解时间。在6个月时，有91%的反应患者仍保持反应。也未达到中位总体生存期(OS)(范围为1.4-18.3个月)，但6个月OS评估为100%。

最常见的与治疗有关的不良事件(AE)或引起特别关注的AEs包括贫血(44%)，疲劳(18%)，输液反应(18%)，中性粒细胞减少症(8%)和血小板减少症(5%)。在这项研究中观察到与治疗有关的发热性中性粒细胞减少症，但没有患者因AE而中断治疗。

该研究纳入了39名MDS患者，中位年龄为70岁(范围47-80)，其中28%为中等风险，而64%为不良风险。此外，31%的患者患有与治疗相关的MDS，而13%的患者患有TP53突变疾病。这项研究的目的是确定格罗他单抗联合阿扎胞苷对先前未治疗的高危MDS患者的安全性和有效性。尚未达到最大耐受剂量。

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