治疗多发性骨髓瘤的新策略
关于在多发性骨髓瘤(MM)领域中使用嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法的研究进展表明，具有改善患者反应持久性的潜力。由于大多数临床试验集中于靶向BCMA的CAR T细胞药物，因此早期研究现在正在探索新颖的靶标，专家们认为这可能对MM患者有效。
在2020年血液肿瘤学会(SOHO)虚拟年会上的演讲中，医学博士Andrzej Jakubowiak回顾了MM CAR T细胞疗法的临床试验以及针对SMALF7，GPRC5D和CD229的CAR T细胞的出现。
Jakubowiak首先指出，可用于CAR T细胞治疗的大多数数据是针对BCMA指导的CAR T细胞药物idecaptagene cicleuceb(ide-cel)。
在ide-cel作为复发性或难治性MM患者治疗的KarMMa 3期试验(NCT03651128)中，经过大量预处理的患者获得了深刻而持久的反应。这项研究还显示了有效性和安全性结果，与先前在该患者人群中使用ide-cel进行临床获益的报道一致。
KarMMa的客观应答率(ORR)的主要终点为阳性，占总人群的73%。值得注意的是，在多队列研究中，接受最高剂量的ide-cel(450 x 106 CAR T细胞)的患者的ORR最高，为82%，而在中等剂量水平(300 x 106 CAR T细胞)的ORR最高。 )和最低剂量水平(150 x 106 CAR T细胞)的50%。用该药物观察到的总体完全缓解(CR)率为31%。总体而言，KarMMa的中位反应持续时间(DOR)为10.6个月(范围9.0-11.3)。
就生存而言，中位无进展生存期(PFS)为8.6个月(95%CI，5.6-11.6个月)。
用ide-cel艾德赛尔观察到的安全性主要表现为低度毒性。最常见的毒性反应是血细胞减少症，包括中性粒细胞减少症(91%)，贫血(70%)，血小板减少症(63%)，白细胞减少症(42%)和淋巴细胞减少症(27%)。该研究中只有4%的患者死亡。其中三例死亡是由于不良事件(AE)引起的，而其他2例是由于疾病的进展。
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