罗氏IL-6R单抗Enspryng获美国FDA批准!第三款(NMOSD)创新药!

　　2020年8月16日BIOON--罗氏最近宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准enspring(satralizumab)用于治疗抗AQP4抗体阳性的成人视神经脊髓炎频谱障碍(nmosd)患者。Nmosd是一种罕见的、终生的、使人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，常被误诊为多发性硬化症(mm)。Nmosd主要损害视神经和脊髓，导致失明、肌无力和瘫痪。

　　值得一提的是，enspring是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗AQP4抗体阳性nmosd的皮下治疗方案。患者可自行或护理人员每4周皮下注射一次。同时，在nmosd治疗中，enspring是第一个也是唯一一个靶向抑制IL-6R活性的治疗方案。在两项关键的III期研究中，enspring作为一种单一疗法和作为基线免疫抑制疗法(IST)的一种辅助疗法，在广大nmosd患者中显示出了很强的疗效，并显著降低了复发的风险。

　　到目前为止，ensryng已经在日本、加拿大和瑞士获得批准，并正在接受包括欧盟和中国在内的许多监管机构的审查。在日本、美国、欧盟，satralizumab获得了孤儿药资格(odd)，在美国获得了突破性药物资格(BTD)。

　　Nmosd通常与致病性抗体(抗AQP4抗体)相关，后者靶向并损害一种称为星形胶质细胞的特定类型的细胞，导致视神经、脊髓和大脑的炎症性病变。在大约70-80%的nmosd患者的血清中检测到抗AQP4抗体，这些患者往往会经历更严重的病程。尽管nmosd的大多数病例可以通过诊断试验来诊断，但高达30%的患者常被误诊为多发性硬化症(mm)。

　　ensprying是一种针对白细胞介素-6受体(IL-6R)的人源化单克隆抗体，被认为在nmosd患者的炎症中起关键作用。这种药物是由罗氏的Chugai制药公司开发的，采用了一种新的抗体回收技术。与传统技术相比，该技术能延长抗体周期，最大限度地抑制IL-6信号，降低慢性病的安全风险。nmosd患者会经历严重且不可预测的复发，直接导致累积的、不可逆的神经损伤和残疾。通过早期治疗预防复发可以对残疾预防产生积极影响，这是nmosd疾病管理的首要目标。

　　罗氏公司首席医疗官兼全球产品开发负责人Levi说：“今天，FDA批准了enspring，这是第一种使用新型抗体恢复技术的皮下nmosd治疗方法，它建立在我们与ocrevus治疗多发性硬化症的合作基础上，开发最先进的药物，进一步加深对神经免疫疾病的科学理解，”医学博士加拉韦说。我们感谢参与临床试验的研究人员和病人。

　　FDA根据nmosd最大的关键临床试验之一的阳性结果批准了ensprin。来自两个随机对照III期研究(sakurastar，sakurasky)的数据证实，在AQP4抗体阳性的nmosd成年患者中，ENSPRING作为一种单一疗法，并与基线免疫抑制剂(IST)联合使用，通常用于治疗复发相关的nmosd症状，具有强而持久的疗效和良好的安全性：与安慰剂相比，ensryng显著降低了治疗持续96周的恢复。

　　樱花星研究：评价恩斯普林单药疗法和安慰剂的有效性和安全性。结果显示，在AQP4抗体阳性的亚组中，enspring治疗组在96周时无复发率为76.5%，安慰剂组为41.1%。

　　sakurasky研究：评价恩斯普林联合基线ist和安慰剂与基线ist的疗效和安全性。结果显示，enspring+ist治疗组的AQP4抗体阳性亚组无复发率为91.1%，安慰剂+ist治疗组为56.8%。

　　总的来说，在这两项研究中，恩斯普林治疗组出现严重不良事件的患者比例与安慰剂组相似。恩斯普林治疗组的感染率(包括严重感染)低于安慰剂组。大多数不良反应为轻至中度。治疗组最常见的不良反应为鼻咽炎、头痛、上呼吸道感染、胃炎、皮疹、关节痛、肢体疼痛、疲劳和恶心。

　　来自两个对照的随机III期临床试验的数据表明，无论是作为单一药物还是与基线治疗相结合，enspring都是一种有效的治疗选择。恩斯普林每四周皮下注射一次，对病人和护理人员都是一个方便的治疗选择。

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