FDA已批准奥西卓司他用于治疗库欣病。

　　在美国食品和药物管理局(FDA)已批准使用的 Isturisa(osilodrostat)与库欣病成年人谁或者不能接受脑垂体手术或经历了手术，但仍然有疾病的口服片剂。

　　库欣病是由垂体瘤引起的，垂体瘤释放的肾上腺皮质激素过多，激素是一种信号，指示肾上腺过度生产皮质醇。这会导致诸如高血压，II型糖尿病，骨骼和肌肉衰弱，手臂和腿部容易瘀伤和血凝块等症状

　　Isturisa通过阻止负责皮质醇合成的酶11-β-羟化酶来防止皮质醇过量生产。该批准是基于评估其对137名成年患者有效性的试验，其中大多数患者已进行过垂体手术，但未能治愈其疾病。

　　在24周的单臂开放标签期间，所有患者每天两次接受2毫克(Isturisa)的起始剂量，此剂量可每两周增加一次，每天两次，每次30mg。在这24周的结束时，大约一半的患者皮质醇水平在正常范围内。此时，有71位患者不需要进一步增加剂量并在过去12周内耐受该药物，就进入了为期八周的双盲，随机停药研究，他们接受了Isturisa或安慰剂(无效治疗)。在停药期结束时，接受Isturisa治疗的患者中86%的皮质醇水平维持在正常范围内，而服用安慰剂的患者为30%。

　　最常见的副作用包括肾上腺功能不全，恶心，疲劳和水肿。

　　“ Thanh Hai博士表示：“ FDA支持开发针对罕见疾病的安全有效治疗方法，而这种新疗法可以帮助库欣氏病患者，这是一种罕见病，皮质醇过量生产会使他们面临其他医疗问题的风险，” FDA药物评估和研究中心的药物评估办公室II主任。“通过帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物对于库欣病成人是重要的治疗选择”，FDA授予Isturisa批准给诺华公司。

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