托卡朋的安全性和耐受性如何？

　　新的临床试验数据显示，CRX-1008是一种研究性疗法，也称为 SOM0226或tolcapone（托卡朋），对于家族性淀粉样变性多发性神经病(FAP)而言，是安全且耐受性良好的患者，可以稳定脑中的TTR蛋白。

　　该发现为CRX-1008作为FAP的治疗提供了概念验证，包括该疾病的软脑膜形式，主要影响中枢神经系统。

　　该结果由波士顿大学医学院淀粉样变性中心的主要研究者兼助理主​​任约翰·伯克博士在第十七届淀粉样变性国际研讨会上发表。研讨会于9月14日至18日作为在线活动举行。

　　FAP，也称为遗传性淀粉样变性的转甲状腺素蛋白(hATTR)，是一种罕见的疾病引起由突变TTR基因，其提供指令，以使转甲状腺素蛋白(TTR)的蛋白质。通常，这种蛋白质-在血浆和大脑及脊髓周围的脑脊髓液中运输甲状腺激素-以稳定的四聚体形式存在于体内，该四聚体是一组四个蛋白质单元。但是，突变体TTR聚集在一起形成原纤维，该原纤维在体内堆积并引起毒性。

　　CRX-1008 最初被开发用于治疗帕金森氏病，并于1990年代以Tasmar品牌获得批准。但是这种药物似乎也是TTR的稳定剂，这意味着它可以与TTR结合并帮助蛋白质保持其正常的四聚体形式，而不是形成异常的团块。

　　值得注意的是，CRX-1008能够穿过血脑屏障或BBB。顾名思义，血脑屏障可以调节血液中的哪些物质可以进入大脑。这种屏障已经发展为保护大脑免受毒素的侵害，但由于许多药物无法通过这种屏障，因此它也可能构成治疗的屏障。由于CRX-1

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