托卡朋是如何发挥药效的？

　　SOM0226(托卡朋)是一种经过重新定位的化合物，正在评估其用于治疗家族性淀粉样蛋白多发性神经病(FAP)。重新定位的化合物是已经被批准用于治疗其他疾病并被认为可用于其他疾病的化合物。

　　重新定位现有药物可以加快治疗的发展并降低其成本，因为该化合物的安全性已经确立。这可能有助于在FAP高度流行的巴西和葡萄牙等国家使用SOM0226。

　　SOM0226由SOM Biotech开发 ，该公司最近与Corino Therapeutics签订了全球许可协议，以推进SOM0226的商业化。

　　FAP是ATTR淀粉样变性的一种形式， 其特征是称为甲状腺素蛋白(TTR)的蛋白质异常沉积 ，尤其是在周围神经细胞周围。TTR用于运输甲状腺激素甲状腺素和维生素A。

　　SOM0226通过模仿甲状腺素与血液中TTR结合的过程来发挥作用.FAP 中的淀粉样原纤维是通过将天然TTR四聚体解离为不稳定的单体而形成的，这些单体展开并聚集。SOM0226以与激素类似的方式与TTR蛋白质紧密结合，将四个蛋白质亚基保持在一起，而蛋白质的结构没有任何变化。

　　托卡朋品牌Tasmar，由于其作为儿茶酚-O-甲基转移酶(COMT)抑制剂的活性而于1990年代后期被批准用于治疗帕金森氏病。但是发现它还可以作为TTR的有效稳定剂，充当TTR聚集抑制剂。然后，SOM Biotech寻求将其重新定位为潜在的FAP治疗。

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