帕金森氏病老年患者中使用托卡朋效果如何？

　　在一项前瞻性，开放标签，多中心，非干预性试验中，对237例晚期帕金森氏病(PD)患者研究了托卡朋的安全性和有效性。

　　主要结局指标为耐受性(不良事件 = AE)和安全性参数(肝酶)。对<70岁和≥70岁的患者进行了亚组分析。据报告，根据调查者的总体评估，症状改善的比例为84%：大大改善了14.8%，改善了42.6%，轻微改善了27%。

　　据报道仅2.6%的受试者有轻度恶化。各年龄组之间的治疗效果无明显差异(p0.74)。≥70岁患者亚组的AE发生率略低于<70岁患者亚组的AE发生率(相对危险度，RR = 3.03; 95%置信区间，CI = 1.04-8.96; = 0.03)，但被判定可能与托卡朋有关的AE在两组之间平均分配(8.5%比2.9%，RR：2.91; CI = 0.82–10.27;p = 0.08)。

　　腹泻是两组中最常见的与托卡酮相关的潜在不良事件。在所有患者中，有19%(CI = 8.3–23.4)的患者肝酶升高(天冬氨酸氨基转移酶 = AST，丙氨酸氨基转移酶 = ALT)高于正常上限，而年轻患者组的百分比略高，但无统计学意义与老年患者组相比(RR = 0.54; CI = 0.28–1.04;p = 0.06)。

　　美国食品药品监督管理局(FDA)在2014年将托卡朋SOM0226指定为用于治疗包括FAP在内的ATTR淀粉样变性的孤儿药。

　　SOM Biotech于2017年5月与Corino签订了许可协议，以进一步开发SOM0226(现在也称为CRX-1008)。

　　这项观察性研究提供了证据，表明托卡朋可以有效，安全地用于治疗老年PD患者的反应性波动。

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