ATTR淀粉样变性病特许经营权的前景如何？

Vutrisiran是用于ATTR淀粉样变性治疗的研究性RNAi治疗药物，目前正在HELIOS 3期计划中进行评估。HELIOS-A是一项随机，开放标签，全球性的多中心研究，评估了伏地西兰对患有hATTR淀粉样变性病多发性神经病患者的疗效和安全性;这项研究已完全纳入。该公司重申，HELIOS-A的主要结果有望在2021年初公布。在这项研究中，患者每12周一次皮下注射25mg伏地西兰。

Alnylam今天宣布，它已获得临床药理学数据，支持对伏特西兰每两年一次的皮下给药方案的潜力。具体而言，新的分析表明，每半年一次50mg的给药方案有望达到与TTR相当的效果，与25mg的季度给药方案和每三周一次的patisiran静脉给药方案相媲美。vutrisiran的两年一次给药方案选项有望支持进一步的产品差异化，从而获得潜在的最佳同类产品，并且公司计划在2020年末与监管机构合作，以确定最有效的监管途径。

该公司确认，HELIOS-B 3期研究仍在继续招募，该研究是一项随机，双盲，安慰剂对照，全球性的多中心研究，评估了vutrisiran在患有ATTR淀粉样变性合并心肌病的患者中的疗效和安全性。在这项研究中，患者每12周一次皮下注射或接受安慰剂25mg伏地西兰，主要终点是计划的中期分析在30个月时的死亡率和CV住院率。Alnylam已采取步骤加快HELIOS-B的注册，以弥补COVID-19大流行期间患者的病情缓慢。

2020年4月，Alnylam宣布，美国食品和药物管理局(FDA)授予vutrisiran快速通道名称，用于治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性的多发性神经病。

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