如何看待Patisiran临床开发计划？

　　在APOLLO-B研究中，正在研究将Patisiran用于治疗伴有心肌病的ATTR淀粉样变性。APOLLO-B是一项3期，随机，双盲，安慰剂对照的全球多中心研究，旨在评估patisiran在患有ATTR淀粉样变性合并心肌病的患者中的疗效和安全性。APOLLO-B的招募仍在继续，预计该研究招募将于2021年完成。

　　有趣的是，在2020年8月29日至2020年9月1日举行的ESC 2020上对32位hATTR心脏淀粉样变性患者进行的研究提供了令人鼓舞的证据，表明接受patisiran治疗的患者的心脏淀粉样蛋白负担可能会大大降低。

　　由英国大学医院领导的一项非随机研究旨在评估患者通过心脏磁共振(CMR)和T1映射测量的patisiran和diflunisal(一种TTR稳定剂)对心脏淀粉样蛋白负荷的影响与hATTR淀粉样变性。

　　在基线和一年时对患者进行超声心动图，CMR，NT-proBNP和6分钟步行测试(6MWT)评估。在一年的时间点上，接受patisiran治疗的患者中45%的心脏淀粉样蛋白负荷显着降低(N = 16)。与对照组相比，经patisiran治疗的患者的细胞外体积分数(ECV)也有所降低(n = 16)。

　　这些发现表明，在接受治疗的ATTR心脏淀粉样变性患者中，CMR有可能用于追踪反应。与对照组相比，使用patisiran治疗的患者一年后6MWT的变化也有所改善。这组作者认为，面对血浆甲状腺素浓度明显降低的情况下，鉴于TTR稳定剂的化学计量比提高，将抗甲状腺素转运蛋白和TTR稳定剂的RNAi疗法联合治疗可能是协同的。

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