帕提西兰治疗淀粉样变性hATTR患者可能不稳定？

　　遗传性甲状腺素转运蛋白(TTR)淀粉样变性是一种进行性全身性常染色体显性疾病，主要表现为神经病和心脏病，如果不治疗，它可能是致命的。

最近，一项临床试验表明，siRNA patisiran可稳定或改善57%的患者的疾病。但是，仍有43%的患者进展，可能程度不及自然史。我们最近介绍了在“现实生活”中对8例patisiran患者的经验。这项工作的目的是分析因治疗而无法稳定的患者的特征。

　　在CT中，根据mNIS + 7评估了获益。但是，由于这在临床实践中不可行，因此我们认为患者在6个月内无法稳定下来：

　　1。NIS或Compass31增加> 5点或

　　2。RODS降低<5分或

　　3。mBMI降低> 5%或

　　4。疼痛加剧。

　　在总共8例患者中，有4例接受12-18个月治疗的患者没有长期稳定[年龄范围68-82岁，Val50Met突变(3)，初始NIS 45-125，II期库蒂尼奥(4)，PND IIIb (4)，TTR块> 80%(4)]。其中2人以前曾接受过他法米地，其中3人跳过了大于2剂量的patisiran。他们中的三个仍然认为治疗有一些好处。

　　尽管这是一个小样本，但在治疗开始时疾病晚期似乎是一个共同点。跳过剂量也可能影响对Patisiran的反应。需要一种更好的工具来衡量治疗效果以及更好的反应预测因子。

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