Vutrisiran的潜在给药方案新鲜出炉！

　　Alnylam Pharmaceuticals宣布了一种潜在的新的半年剂量vutrisiran给药方案，用于家族性淀粉样蛋白多神经病(FAP)和其他形式的ATTR淀粉样变性病的研究治疗。

　　在其“ RNAi圆桌会议”网络研讨会上，该公司还表示，它将继续在2021年初宣布其vutrisiran的3期临床试验之一HELIOS-A(NCT03759379)的主要数据。

　　Alnylam TTR计划的高级副总裁兼总经理埃里克·格林(Eric Green)在一份新闻稿中表示，每两年一次对伏特里斯兰的给药方案可能会提供“进一步的差异化，以实现潜在的最佳性能 。”

　　同时，Alnylam扩大了vutrisiran的第二期3期试验HELIOS-B(NCT04153149)的注册范围，以在全球范围内招募患有ATTR淀粉样变性和心肌病(心脏病)的参与者。现在正在美国，欧洲，澳大利亚和韩国的多个地点进行。

　　该公司还有望在2021年初完成APOLLO-B(NCT03997383)的患者注册，这是一项评估Onpattro(patisiran)在患有ATTR淀粉样变性和心肌病的成人中的疗效和安全性的3期研究。Onpattro是第一个RNA-靶向疗法在美国被批准用于治疗FAP，也称为遗传性ATTR淀粉样变性。

　　Vutrisiran(以前称为ALN-TTRsc02)是一种靶向RNA的疗法，旨在使信使RNA沉默，从而为细胞提供制造甲状腺素蛋白的指示，而甲状腺素蛋白是在ATTR淀粉样变性病患者中发现的错误折叠的蛋白质，聚集在淀粉样蛋白沉积物中。

　　在美国和欧盟，该治疗疗法均获得了指定为FAP的孤儿药。最近，美国食品和药物管理局还授予vutrisiran快速通道指定为FAP成人的潜在治疗方法。

　　目前正在两项属于HELIOS计划的3期临床试验中研究武士瑞兰在FAP患者中的安全性和有效性。在HELIOS-A(已于今年年初完成患者入组)中，参与者每12周一次接受皮下注射(皮下注射)，其中含25 mg伏地西兰，或每3周通过静脉输注(直接注入血流)递送Onpattro 。

　　药理学数据表明，当以50 mg的剂量每年两次给药时，伏地瑞兰在阻止转甲状腺素蛋白方面的效果与以每25个月的25 mg较低剂量给药时一样有效。研究结果还表明，伏特里西兰的半年疗程与Onpattro一样有效。

　　基于这些结果，Alnylam计划开始与监管机构合作，以确定实施这种新的vutrisiran给药方案的最佳方法。

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