APOLLO 3期研究的结果

　　atisiran，一种研究性RNAi疗法，可减少突变型和野生型TTR的产生，在一项报告中描述了来自阿波罗3期研究的patisiran的疗效和安全性。

　　在hATTR患者中进行的多中心，国际，随机(2：1)DBPC研究patisiran 0.3 mg或安慰剂IV q3W。主要终点：复合mNIS + 7神经病损害评分从18个月时的基线变化。次要终点：QOL，运动强度，残疾，步态速度，营养状况和植物神经功能。225名患者(19个国家)平均年龄61岁，39种不同的TTR突变，平均NIS 59,3(6,0,141,6)，75%PND > 1(行走困难)，56%有心脏受累。

　　在18个月时，与安慰剂相比，patisiran显着改善了mNIS + 7中基线的平均变化(p = 9,26,10–24)。与安慰剂相比，所有次要终点均显示出patisiran臂在统计学上具有明显的有利差异(p < 0,001)。

　　patisiran组和安慰剂组的AE(96.6%，97.4%)，SAE(36.5%，40.3%)和死亡(4.7%，7.8%)的发生率分别相似。据报道， ≥10 %的AE并伴以patisiran的频率更高，其表现为外周水肿和IRR，通常均为轻度或中度。阿波罗(Apollo)是hATTR淀粉样变性的最大，对照研究，包括广泛的TTR基因型和神经病变的严重程度，大部分涉及心脏。

　　与安慰剂相比，使用patisiran可以显着改善运动，感觉和自主神经病变，显着减轻疾病症状，并具有良好的安全性。

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