Tisagenlecleucel在小儿ALL患者中的成本效益

　　根据一项公布的研究，在每个质量调整生命年(QALY)的支付意愿阈值为150,000美元的情况下，替沙根核细胞(Kymriah)对小儿急性淋巴细胞白血病(ALL)具有成本效益的可能性为32%在 JAMA 肿瘤学。

　　研究人员还发现，替沙根细核素的成本效益将下降至50,000美元/ QALY以下，长期治愈率超过0.40，或以其目前已知的效力折价49%。这是使用现有的以人群为基础的对照组与现有标准相比，替萨根微核素的成本效益分析。与当前的标准护理相比，这是使用已构建的基于人口的控制机构进行的首次代理成本效益分析。

　　作者写道：“要被认为具有成本效益，替沙基lecleucel和其他新药的高昂前期价格必须由持续的生存效果或较低的长期并发症抵消，以使公共支付者认为其物有所值。” “但是，随着新颖性的来临，预期的长期利益仍存在不确定性。”

　　在该队列中，从第二次复发开始，分别对192名和118名儿科患者进行了治疗和对照模型的建模。与目前的治疗相比，使用替萨根微核素治疗与额外的2.14至9.85个生命年或1.68至6.61个QALY相关。研究人员发现，替沙gen核糖核酸的平均额外成本为470,013加元(357,031美元)，并且考虑到患者生命周期内的总折现成本，每QALY收益会使成本增加71,000美元(53,933美元)至281,000美元(213,453美元)。

　　使用加拿大人群为基础的注册表，汇总了3项单臂三味精核临床试验和省级儿科癌症注册表，分别创建治疗和对照臂，计算结果。了解替萨根核素的物有所值，对于为公共健康保险计划做出的供资决策提供依据至关重要，在该计划中，成本效用分析为是否要报销新药品提供了基础。

　　对标准护理功效的估计代表了一个保守的计算，因为它们仅包括至少2次复发的患者。此外，美国和加拿大的成本结构不同，因此也很难比较所用模型与成本之间的确切关系。

　　根据这项研究，ALL是最常见的儿童期癌症，占诊断的五分之一。此外，制造商将当前的1疗程替沙吉列微核素的公开定价定为625,000加元(475,000美元)，引起了医学界的极大关注。该数据提供了现实世界的基准，说明哪些产品折扣可以使替萨根细核酶具有成本效益。

　　在美国，尽管医疗补助和医疗保险中心以及私人保险公司通常更加注重功效而非成本，但随着诸如CAR T细胞等更昂贵的药品投放市场，药品可负担性问题仍然很重要。公共卫生保健系统中的其他卫生当局也鼓励降价，这些结果为这些决定提供了依据。

　　随着该产品面向更广泛的患者群体开放，并且临床医生继续完善CAR T细胞方案，与标准治疗方法相比，疗效可能会发生变化。尽管如此，为了在今天为患者提供有效且具有成本效益的护理，这些产品的价格谈判已经并且很可能将在公共保险的医疗体系中继续进行。

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