Neuraly NLY01试验测试中的安全，有效性如何？
据悉，第一名患者已在NLY01的第二阶段研究中接受剂量测试，NLY01是一种具有新的作用机制的研究化合物，旨在阻止帕金森氏病的进展。
由Neuraly开发的NLY01可通过阻止免疫细胞的毒性活化来防止大脑神经细胞的流失。试验结果有望在两年之内。
Neuraly总裁兼首席执行官Seulki Lee博士在新闻稿中说：“目前针对帕金森氏症的疗法只能提供暂时的症状改善，而不能减缓或阻止疾病的无情发展。”
“我们已经开始了NLY01的研发，这是2期研究的重要里程碑，根据迄今为止在临床前试验中得出的结果，我们认为NLY01有可能成为帕金森病患者的突破性疗法。”
NLY01最初是由约翰·霍普金斯大学的研究人员开发的，目前正在作为神经退行性疾病(包括帕金森氏症和阿尔茨海默氏病)的疾病改良剂。
它由胰高血糖素样肽1受体(GLP-1R)的可穿透大脑的长效激活剂组成。具体来说，它是艾塞那肽的一种形式，艾塞那肽是一种激活GLP-1R(exendin-4)的小蛋白质，它在体内的寿命延长。
GLP-1R激活剂或激动剂是一类降低葡萄糖的疗法，可增强胰腺中胰岛素的分泌。因此，它们包括批准的药物，以帮助控制2型糖尿病患者的血糖水平，例如Byetta(短效艾塞那肽)，Bydureon(艾塞那肽延长释放)和Victoza(利拉鲁肽)。
越来越多的证据表明，这类化合物还可以作为神经保护剂，对神经退行性疾病具有潜在的益处。
在阿尔茨海默氏症和帕金森氏症小鼠模型中的临床前研究表明，NLY01与过量的GLP-1R结合，阻断了小胶质细胞的活化，小胶质细胞是一种驻留于大脑的免疫细胞，其过度活化会导致破坏大脑的炎症反应。
通过阻断神经胶质激活和炎症信号分子(称为细胞因子的小蛋白)，NLY01可以防止神经细胞死亡，减慢疾病进程，改善运动和认知功能，并延长动物的寿命。
一项首次在人类中进行的1期研究(NCT03672604)，其中通过皮下(皮下)注射给健康志愿者提供了NLY01，认为该疗法耐受性良好。
该化合物每周一次的剂量足以在血液中提供近乎连续的NLY01治疗浓度。这种治疗的浓度是短效形式的GLP-1R激动剂的三倍，后者通常受副作用限制。
正在进行的2期临床试验(NCT04154072)计划在美国和加拿大招募240名30-80岁的患者。其目标是评估早期未治疗的帕金森氏病患者使用NLY01治疗36周的安全性，耐受性和疗效
参与者将被随机分配至2.5 mg或5.0 mg NLY01或安慰剂。
这项研究的主要目的是通过评估统一帕金森氏疾病评分量表(UPDRS)第2部分和第3部分来了解NYL01改善运动功能的能力。
Neuraly首席科学官Viktor Roschke博士说：“抑制病理性神经胶质细胞活化有可能预防神经元细胞死亡，并且有可能导致针对帕金森氏病和其他神经退行性疾病的新疗法。
“为帕金森氏症开发疗法的许多尝试均以失败告终，部分原因是对神经退行性机制的了解不足。我们对大脑中易感神经元细胞如何以及为何在这种疾病中死亡的了解，为我们开发NLY01奠定了基础。” Roschke说。“我们很高兴启动这项第二阶段研究，并继续探索这一治疗帕金森氏病的新机会，并有可能阻止现有疗法导致的功能逐步下降”。
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