什么是癫痫Dravet综合征?
Dravet综合征是癫痫的一种罕见的,并且通常由突变引起的SCN1A基因。该基因在大脑神经细胞的健康运转中起关键作用。它包含在神经细胞膜上产生钠通道的必要说明。这些钠通道对于神经细胞之间电信号的传输至关重要。
在一些患有Dravet综合征的患者中,SCN1A基因是正常的。科学家怀疑在这些情况下其他相关基因的突变会导致疾病。
医生用来治疗其他形式的癫痫病的许多药物在控制Dravet综合征的癫痫发作中均无效。有些甚至可能加剧他们。
Fintepla (以前为ZX008)是一种治疗Dravet综合征的方法,也被称为婴儿的严重肌阵挛性癫痫。通过开发Zogenix公司,该口服药物是一种低剂量溶液盐酸芬氟拉明。 患者可以与其他抗癫痫药一起服用,以减少癫痫发作的频率。
Fintepla已获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,可用于2岁及2岁以上的患者。经过对该国潜力的长期研究,比利时的监管机构根据该国的富有同情心使用计划,向癫痫患者提供了低剂量的芬氟拉明。
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