FDA 批准GSK贫血药物艾曲波帕

  几天前，美国食品和药物管理局批准了葛兰素史克贫血药物艾曲波帕。

　　最近，美国食品和药物管理局批准了治疗对免疫抑制疗法(IST)没有充分反应的严重再生障碍性贫血(SAA)患者的新药补剂(SNDA)申请。艾曲波帕是一种血小板生成素(TPO)受体激动剂。为了提高血细胞的产量，每天给药一次有助于诱导骨髓干细胞的增殖和分化。 SAA是一种罕见而严重的血液病，患者的骨髓不能产生足够的红细胞、白细胞和血小板。这项批准是基于美国国立卫生研究院(NIH)的国家心脏、肺和血液研究所(NHLBI)进行的第2阶段试验(09-h-0154)的结果。 在这个单组、单中心开放标记试验中，观察到SAA的血液学反应。约有43例患者接受了艾曲波帕治疗，这些患者对免疫抑制治疗没有充分的反应。 葛兰素史克肿瘤学总裁Paoletti说，FDA对艾曲波帕的批准，解决了那些对目前治疗方案没有反应的非常罕见和严重血液病患者的重要治疗需求。 Paoletti说：“通过与美国国立卫生研究院合作，患者现在可以有一种以前没有的治疗方案，而NIH的研究表明，至少有一种血缘(红细胞、血小板或白细胞)可以实现血液学反应。”。 这家英国制药公司还于2014年1月和2014年4月获得了美国食品和药物管理局(FDA)突破性治疗药物资格和艾曲波帕的优先审查资格。在临床试验期间，药物的初始剂量为50mg，每天一次，治疗前两周，然后增加到最大剂量150mg，每天一次，持续两周。 相关阅读推荐：《艾曲波帕的作用机制和疗效》