慢性血小板减少性紫癜患儿使用艾曲波帕获批

  欧盟委员会批准使用艾曲波帕治疗对其他治疗药物耐药的慢性免疫性(先天性)血小板减少性紫癜(ITP)患儿。这项批准包括使用伊特拉波拉片剂和一种新的口服混悬剂，用于不能吞咽片剂的婴儿。艾曲波帕于2010年被欧盟批准用于患有相同疾病的成年人。

诺华公司癌症发展和医疗服务全球总监Riva医学博士在评论这一批准时说：“对于患有这种罕见疾病的儿童的家庭和护理者来说，治疗这种疾病的新疗法可能会改变游戏规则。” 在一项研究中，艾曲波帕继续增加儿科患者的血小板计数。 该批准基于两个双盲、随机、安慰剂对照试验的数据，包括该患者群体中最大的3期临床试验。在这些研究中，根据当地的治疗实践，治疗组和安慰剂组都被允许使用一些药物来稳定维持治疗血小板减少性紫癜。 对既往治疗不耐受或治疗后复发的慢性血小板减少性紫癜患儿，依曲帕治疗显著增加并维持血小板计数，部分同时服用血小板减少性紫癜药物的患者可减少或停止使用这些药物，主要是糖皮质激素。欧盟的批准适用于欧盟28个成员国，以及爱尔兰、挪威和利希滕斯坦。 艾曲波帕是一种每天口服一次的血小板生成素(TPO)受体激动剂，通过诱导骨髓干细胞的巨核细胞(尤其是骨髓中的大细胞)的刺激和突变来发挥作用。2015年8月，美国食品和药物管理局批准了一种新的口服混悬剂，允许将etrapoa扩大到1岁及以上的慢性血小板减少性紫癜患儿，这些患者对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术没有充分反应。 相关阅读推荐：《艾曲波帕价格为何相差如此大?》