威罗非尼治疗黑色素瘤能有效果吗?
Vemurafenib(威罗非尼)是一种竞争性激酶抑制剂,具有抗BRAF激酶(具有V600E等突变)的活性。它通过与突变型BRAF的ATP结合结构域结合而发挥其功能。
Vemurafenib由Roche和Plexxikon共同开发,并于2011年8月17日获得Hoffmann La Roche公司的FDA批准。获得批准后,罗氏与Genentech合作推出了广泛的开发计划。
自2011年以来,Vemurafenib(威罗非尼)被批准用于治疗转移性黑色素瘤,该转移性黑色素瘤的第16外显子第600位密码子上的缬氨酸具有BRAF突变,该突变命名为V600E。3 V600E突变是谷氨酸替代缬氨酸,占皮肤黑色素瘤病例的54%。
Vemurafenib于2017年获得批准,因为其可用于治疗癌细胞呈现BRAF V600突变的成年Erdheim-Chester病患者。9 Erdheim-Chester病是一种极为罕见的组织细胞疾病,会影响大骨头,大血管,中枢神经系统以及皮肤和肺脏。据报道,Erdheim-Chester病和V600E突变有关。
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