艾曲波帕用于慢性免疫性血小板减少症儿童获批

  6月11日，诺华宣布，美国FDA批准艾曲波帕治疗6岁及以上对糖皮质激素和免疫球蛋白没有充分反应或接受脾切除术的慢性免疫性血小板减少症(ITP)儿童。2008年，美国食品和药物管理局(FDA)批准将艾曲波帕用于患有相同疾病的成人患者。

每年10万名儿童中就有5名患有ITP，这种疾病的特点是血小板计数低。高达30%的受累儿童将经历6个月以上的持续性疾病，他们被诊断为慢性ITP。慢性ITP患儿随时有大出血的危险。 “年轻的慢性ITP患者对标准治疗没有反应或有副作用，治疗选择有限。威尔康奈尔医学院儿科教授Bussel说：“批准艾曲波帕用于6岁及以上儿童尤为重要。”。 “有一项针对慢性ITP患儿的最大的随机试验。通过这些研究，我们发现艾曲波帕可以控制疾病并帮助这些年轻患者。每天口服一次艾曲波帕，显示出良好的耐受性。 艾曲波帕的批准基于两个双盲安慰剂对照试验的数据，包括在该患者群体中进行的最大的第3阶段临床试验。应用艾曲波帕可显著提高和维持部分慢性ITP患儿的血小板计数，并可减少或停止使用以糖皮质激素为主的ITP药物。阿特拉波帕仅用于血小板减少和临床症状增加出血风险的患者。 “今天，对患有慢性ITP儿童的艾曲波帕的批准给患者及其家属带来了新的希望。诺华癌症公司总裁斯特里吉尼说：“慢性ITP是一种罕见的潜在严重的血液疾病。”所有的病人都很重要，但当我们能帮助儿童时，我们非常高兴。这项批准突显了我们在良性血液疾病方面的专业知识，以及我们提供治疗罕见疾病药物的承诺。 艾曲波帕是一种口服促血小板生成素(TPO)受体激动剂，通过诱导骨髓干细胞的巨核细胞的刺激和分化来增加血小板的生成。 相关阅读推荐：《欧盟批准在慢性血小板减少性紫癜患儿中使用艾曲波帕》