艾曲波帕获 FDA 突破性治疗药物资格

  SAA是一种罕见的疾病，骨髓细胞不能产生足够的新血细胞。对于对初始免疫治疗(IST)反应不充分的SAA患者，以前没有批准的治疗方法。在最初的诊断中，约有40%的人在最初的5年内对感染没有充分反应或没有反应。

突破性的治疗药物鉴定是基于艾曲波帕的非盲二期临床研究。诺华华治疗重型再生障碍性贫血的CHMP建议。 欧洲药品管理局(EMA)人类药物产品委员会(CHMP)采纳了积极的意见，并建议诺华制药用于严重再生障碍性贫血(SAA)的成人患者，这些患者对诺华的治疗没有完全的反应免疫抑制疗法(IST)不适合造血干细胞移植治疗。 “今天的CHMP意见标志着一个重要的里程碑，艾曲波帕可能会成为欧盟批准的第一个针对严重再生障碍性贫血患者的药物类别，这些患者对现有治疗药物没有反应或不适合，”诺华全球癌症发展和医疗事务总监Riva博士说我们对癌症的承诺包括继续为受罕见疾病影响的患者(如SAA患者)提供新的治疗，尤其是在现有治疗方案有限的情况下。” SAA是一种血液疾病，患者的骨髓不能产生足够的红细胞、白细胞和血小板。在欧洲和北美，每年每一百万人中就有两人被诊断为再生障碍性贫血。确切的病因尚不清楚，但大多数SAA病例被认为是由机体攻击骨髓造血干细胞的免疫反应引起的。因此，SAA患者有生命危险的感染或出血。 如果获得批准，艾曲波帕将成为欧盟批准的第一个药物类别的治疗方案。SAA的治疗重点是患者血细胞计数的增加。目前的治疗标准包括ist或造血干细胞移植。14～13的IST治疗不能缓解，30～40%的缓解期患者会复发，导致症状逆转。大约40%的SAA患者对最初的ist没有反应，在确诊后5年内死于感染或出血。 CHMP的积极评价基于一项关键的开放式第二阶段研究和两项支持性第二阶段研究的结果。关键研究表明，在对IST没有充分反应的SAA患者中，Ai-Zupopa治疗产生了40%的血液学反应。欧盟委员会将审查CHMP的建议，预计将在三个月内对该产品做出最终决定。 相关阅读推荐：《艾曲波帕对免疫性血小板减少症儿童患者有效》