卡博替尼能提高甲状腺髓样癌患者的生存率研究

  本研究比较了卡波替尼与安慰剂对转移性MTC进展的患者的影响。 卡博替尼(每天140毫克)能显著改善PFS。RET状态不影响卡波替尼治疗的结果。卡博替尼的剂量与毒性有显著相关性，但相关毒性是可以控制的。 卡博替尼是一种靶向肝细胞生长因子受体(MET)、血管内皮生长因子受体2(VEGFR-2)和重排因子转染(RET)因子的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。临床I期研究表明卡波替尼对甲状腺髓样癌(MTC)有临床疗效。在此基础上，意大利比萨大学的Rossella elisei博士和其他人继续进行了一项研究，在一项双盲III期临床试验中，对330例经影像学结果证实的转移性MTC患者卡波替尼与安慰剂进行了比较。研究结果发表在2013年9月3日的《临床肿瘤学杂志》上。 在研究期间，患者被随机分配(2:1)接受卡波替尼(每天140毫克)或安慰剂。主要终点是无进展生存率(PFS)。其他结果包括肿瘤缓解率、总生存率和安全性。 卡博替尼组的平均PFS为11.2个月，安慰剂组为4.0个月。所有亚组的PFS均延长，包括年龄、既往TKI治疗和RET状态(遗传性或偶然性)。卡波替尼组和安慰剂组患者的病情缓解率分别为28%和0%;研究还发现，无论RET状态如何，都可以实现缓解。 根据Kaplan-Meier估计，卡波替尼组1年无进展生存率为47.3%，安慰剂组为7.2%。卡波替尼常见的不良反应包括腹泻、手足综合征、体重减轻、厌食和恶心。同时，telocarni组有8%的患者停止治疗，安慰剂组有16%的患者出现不良事件。 研究人员最终得出结论，卡博替尼(每天140毫克)可以在有转移性的晚期MTC患者中获得统计学意义的PFS改善，因此它可能是治疗这种罕见疾病的一种重要的新疗法。此外，虽然卡波替尼的剂量与毒性有显著相关性，但相关毒性是可以控制的。 相关阅读推荐：《卡博替尼（XL184）已获批治疗多项癌症》