维奈托克作为单药治疗AML的相关数据

  成年人急性髓细胞性白血病(AML)患者预后仍不佳，长期存活率低于50%。但是，目前的治疗正在改变，因为人们对疾病的遗传和病理生理学有了更好的理解。从2017年开始，美国FDA已经批准了八种新的药物来治疗AML，其中包括BCL-2抑制剂Vennetox。 前期资料显示，当与次甲基或化学治疗剂合用时，维奈托克对AML有明显的抗白血病作用及协同增效作用。由于临床实验显示维奈托克与低剂量阿糖胞苷联用对新诊断AML有临床益处，最近FDA批准了维奈托克与低剂量阿糖胞苷联合应用对老年AML的新诊断。本论文主要探讨维奈托克单剂在AML中的作用，并对其联合治疗的临床研究及耐药演化机制进行综述。 Vinytok的第一个II期试验只对复发/顽固性AML或不适合强化化疗的AML单独使用。其中32例患者接受每天400mg或800mg的维奈托克治疗，增加剂量至1200mg；这32例患者的平均年龄是71岁(19-84岁),94%的患者至少有一次早期治疗。其中38%的肿瘤有IDH1/2突变，13%有FLT3-ITD突变。CR/CR在血液学恢复不完全的患者中占19%，在其他患者中占19%。大多数CR/CRi患者在治疗4周时已经出现这种反应。之前HMA暴露的患者CR/CRi比率为25%(6/24)。在IDH1/2突变的肿瘤患者中，CR/CRi比率为33%。较高剂量的1,200mg无其它反应。目前尚无临床症状。 Vinnetok对AML的耐受性较好，但对AML的复发性和顽固性疗效有限，无白血病生存期和OS发生率分别为2.3和4.7个月。低发生率的短反应时间促使维奈托克与其它在临床前研究中已被证明有协同作用的药物联合治疗方案的进一步研究。研究对象为65岁或以上年龄的老年患者，而以前未经治疗的AML不适用于强化诱导化疗。 相关阅读推荐：《维奈托克联合阿扎胞苷的研究数据》 相关药品推荐：维纳托克   帕纳替尼   伊布替尼