艾伏尼布对复发或难治性急性髓系白血病有显著疗效

急性髓系白血病(AML)是一种在骨髓中形成且病情进展十分快速的癌症，该病会导致血液和骨髓中异常白细胞数量的增加。而且R/R AML的预后很差，5年生存率仅仅是27%。在6-10%的AML患者中，突变的IDH1酶阻碍了正常的造血干细胞分化，导致AML的发生。美国知名的癌症生物制药公司Agios研发的一款首创新药艾伏尼布(Ivosidenib)是一种具有选择性、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。

今年7月，美国FDA批准了艾伏尼布用于经一款检测方法(雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒)证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的复发性或难治性急性髓系白血病(R/R AML)成人患者。这也让艾伏尼布成为首个且唯一一个获批治疗IDH1突变R/R AML的药物。在艾伏尼布上市之前，对复发或难治性AML患者IDH1突变的情况而言，一直是处于未满足的医疗需求，该药的上市无疑是给这类患者多了一项针对性的治疗选择。而且有资料表示，使用艾伏尼布与某些患者的完全缓解以及减少红细胞和血小板输注的需求有关。这种异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂主要是通过减少癌代谢物2-羟基戊二酸酯(2-HG)的异常产生，导致恶性细胞的分化。如果通过FDA批准的检测在血液或骨髓样本中检测到IDH1突变，患者就有资格接受T艾伏尼布治疗。 在一项入组了174例复发或顽固性AML伴IDH1突变的成年患者的单臂试验中证实了艾伏尼布的疗效。从试验结果来看，中位随访8.3个月，32.8%的患者经历了持续8.2个月的CR ORCRH。在研究开始时由于急性髓细胞白血病需要输血或血小板的110名患者中，37%的患者在接受艾伏尼布治疗后至少56天没有输血。一直以来，R/R AML患者的治疗选择都非常少。但该究表明了艾伏尼布能够给这类患者提供强有力的持久缓解，并实现和保持不依赖输注。对携带IDH突变的AML患者而言，IDH抑制剂代表了一类新的非细胞毒靶向疗法。 如果患者在使用艾伏尼布进行治疗后出现了疲劳、白细胞增加、关节疼痛、腹泻、呼吸急促、手臂或腿部肿胀、恶心、口腔或喉咙疼痛或疼痛、不规则心跳(QT延长)、皮疹、发烧、咳嗽和便秘等症状，不必过于担忧，这些症状属于用药后的常见不良反应，在必要的时候可告知医生并采取措施进行缓解。 相关阅读推荐：《伊布替尼可能导致套细胞淋巴瘤的PFS晚期》