恩曲替尼(ENTRECTINIB)治疗儿童肿瘤疗效如何？

恩曲替尼Entrectinib已获得FDA的优先审查指定，作为选择NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体肿瘤的成人和儿童患者以及转移性ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的疗法。恩曲替尼Entrectinib (RXDX-101)是一种新型、口服的、具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，靶向治疗携带NTRK1/2/3(编码TRKA/TRKB/TRKC)、ROS1和ALK基因融合突变的实体肿瘤。Entrectinib可通过血脑屏障，并且没有不良的脱靶活性(off-target activity)。

Entrectinib代表了一种独特的癌症治疗方法，可以针对一系列难以治疗和罕见的NTRK融合阳性肿瘤，以及ROS1阳性的非小细胞肺癌的治疗，通过将全面的基因组分析与可行的靶向治疗相结合，此疗法正在推进个性化治疗的目标，为每位患者找到合适的治疗方法。 适应症包括乳腺癌，胆管癌，结肠直肠癌，妇科癌，神经内分泌肿瘤，NSCLC,唾液腺癌，胰腺癌，肉瘤和甲状腺癌等实体肿瘤。 长期以来，儿童肿瘤的靶向癌症药物的研究远远少于成人。虽然这项数据是早期研究，入组的患者也不够多，需要进行更多的研究，但对于儿童肿瘤患者来说，这是一个全新的充满希望的治疗方式，因为这种治疗基于肿瘤遗传而非肿瘤类型或位置。那么究竟哪些儿童肿瘤患者适合呢?我们一起来看下这项研究公布的信息。 试验信息： 这项研究的代号是STARTRK-NG,是一项Ⅰ/Ⅱ期的早期研究旨在评估最佳剂量，共入组29名患者，年龄在4.9个月至20岁，平均年龄7岁，患有罕见的中枢神经系统肿瘤，神经母细胞瘤或其他实体肿瘤，大多数脑肿瘤患者进行过手术切除肿瘤，然后进行放射治疗。最终，12名符合条件的患者接受评估，这些患者通过基因检测证实携带NTRK1 / 2/3，ROS1和ALK基因融合。 实验结果： 12名患者全部对entrectinib有客观反应(肿瘤缩小或消失)，也就是说有效率达到了100%!中位(平均)治疗持续时间为281天。中位反应时间为57天。 相关阅读推荐：《奥拉帕尼疗效怎么样？》