鲁磨西替(LUMOXITI)适用于治疗复发性HCL患者

lumoxiti(moxetumomab pasudotox-tdfk)获得FDA批准用于复发性或难治性毛细胞白血病(hairy cell leukemia, HCL)的成人患者。根据阐述，这是一款典型的二线或多线疗法，接受治疗的患者此前已经接受过两种全身性治疗，其中包括嘌呤核苷类似物(purine nucleoside analog)疗法。lumoxiti是一种靶向CD22的细胞毒素，这是治疗HCL患者的第一例细胞毒素疗法。

HCL是一种慢性而进展缓慢的罕见白血病，美国每年约有1000人被诊断为此病，该病由骨髓生成过多的不正常B淋巴细胞引起，可能引发严重甚至致命的并发症，包括感染、出血和贫血。虽然很多患者最初会对疗法产生应答，但是高达30-40%的患者会在5-10年内复发，一旦复发，几乎无药可治。 对于复发性HCL患者来说，lumoxiti是20多年来第一款被FDA批准的疗法，与此同时，这还是一种全新的疗法。Lumoxiti是一种靶向CD22的重组免疫毒素(immunotoxin)。免疫毒素综合了抗体能够靶向运送药物的特异性和毒素杀死肿瘤细胞的能力。Lumoxiti将CD22抗体与抗原结合的部分与一种毒素融合在一起。与CD22结合后，分子会进入细胞，并且释放出毒素蛋白，进一步抑制蛋白表达，从而导致细胞凋亡。 这是一款集孤儿药资格，快速通道、优先审评于一身的药物，因此尚没有反映临床试验治疗终点的数据。FDA的批准是基于一项单臂，开放标签的多三临床期试验。入组的80名患者此前至少接受过2种全身性疗法的治疗，其中包括嘌呤核苷类似物疗法，在接受lumoxiti治疗后，高达75%的患者出现部分缓解或完全缓解。 相关阅读推荐：《新药Unituxin可用于治疗神经母细胞瘤幼儿患者》