瑞格非尼治疗肝癌效果怎样？

根据先前II期研究的阳性信息，Jordi Bruix及其同事进行了III期RESORCE试验，其中567名HCC患者被随机分配(2：1)接受瑞戈非尼或安慰剂的二线治疗。该试验具有一些重要的设计功能;正如Bruix解释的那样：“患者必须耐受索拉非尼的一线治疗，我们认为这将对瑞戈非尼产生预示性的耐受性，因此具有良好的毒性耐受。” 他补充说：“另一个关键点是使用五个分层因素来确保治疗组之间不存在失衡，这可能会困扰之前的失败试验。”

该试验达到了的主要终点：瑞格非尼延长了总生存期(危险比0.63;P <0.0001)。重要的是，安慰剂组的中位总生存期与之前的试验(7.8个月)一致，而瑞戈非尼治疗则提高了2.8个月。 “这种巨大的收益在统计和临床上都是有意义的。”Bruix说“此外，瑞戈非尼的耐受性良好，只有10%的患者因不耐受而中断治疗。”然而，瑞戈非尼组的3或4级高血压，手足综合征，疲劳和腹泻的发生率高于安慰剂组。 这个阳性的结果是在二线治疗中，发生了数次新药研究失败后获得的，这些药物包括布立尼布，依维莫司或雷莫昔单抗等。Bruix 评价说：“经常有人说这些药物由于没有根据分子标记特征选择患者，如果没有这种策略就无法取得进展。经常使用“一种尺寸并不适合所有人”这一短语，但在索拉非尼的批准以及瑞格非尼的这些结果中，事实证明这种说法是错误的。目前，缺乏可靠的分子特征分析来鉴定相关靶标和/或缺乏有效的分子靶向药物，这意味着在HCC试验中进行这种分子标记物实际上是一厢情愿的想法。” 这些结果表明，瑞格非尼应成为耐受索拉非尼治疗的患者的标准二线治疗。Bruix总结说：“对于不耐受索拉非尼的患者和禁忌使用抗血管生成剂的患者，我们仍然需要有效的选择;而且，三线治疗现已成为未满足的需求。”正在进行的针对特定信号通路的药物(包括的Bruix领导的在过度表达MET的患者中使用tivantinib(c-Met抑制剂)的一项药物试验)或正在进行免疫疗法试验可能会确定可以占领这些商机的治疗方法。 相关阅读推荐：《哪些患者从曲美替尼获益最大?》