尼达尼布用于特发性肺纤维化(IPF)的治疗？

尼达尼布是德国勃林格殷格翰公司研发的三联血管激酶抑制剂，可同时阻断血管内皮生长因子受体(VEGFR) 、血小板源性生长因子受体(PDGFR)以及成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的信号转导通路。美国食品和药物管理局(FDA)于2014年10月15日批准了Ofev(Nintedanib)对于特发性肺纤维化(IPF)的治疗。

FDA批准尼达尼布基于来自一项II期临床试验 (TOMORROW研究)以及两项III期临床试验(INPULSIS™-1研究和 INPULSIS™-2研究的结果)。临床试验证实尼达尼布可使绝大多数IPF患者人群获益于疾病进展的减缓，表现为患者的肺功能降幅减少50%，其中也包括处于疾病早期阶段的患者(用力肺活量[FVC]占预计值百分比>90%)、高分辨率计算机体层扫描(HRCT)未检出蜂窝肺病变和/或合并肺气肿的患者。 尼达尼布是首个在两项具有相同研究设计的III期临床试验中均达到主要终点的IPF靶向治疗药物。尼达尼布还可显著降低经过仲裁判定的IPF急性加重的发生风险。IFP急性加重可显著影响疾病进程，导致肺部疾病恶化的一系列事件。在因IPF急性加重而住院的患者中，有半数的人会在住院期间死亡。 特发性肺纤维化(IPF)是一种慢性、进行性、具有严重致残性、最终可致命的肺部疾病，迄今为止针对这种疾病的治疗选择非常有限。在全球范围内，每十万人中，就有14至43人罹患IPF.IPF的特征性病变是肺组织的进行性瘢痕形成和肺功能的进行性下降。瘢痕组织的形成被称为纤维化。随着时间的进展，肺组织由于瘢痕形成而不断增厚和变硬，肺脏摄取氧气并将其传输到血液中的能力不断丧失，从而导致机体的重要脏器无法获得充足的氧气。最终，IPF患者会出现气促和咳嗽，并经常难以从事日常体力活动。 IPF 患者较普通人群更易合并肺癌。IPF 合并肺癌者多见于男性、年龄>60 岁和吸烟患者。临床症状并无特异性，主要为 IPF 的本身表现，包括活动后呼吸困难、干咳等，部分患者可有肺癌症状，如痰中带血、声音嘶哑等。肺癌病人经过化疗、放疗和靶向药治疗均可能会导致IPF,引起慢性肺纤维化，或者出现IPF 急性加重(AEIPF)。 相关阅读推荐：《曲美替尼的药理学表征》