去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)针对安全性的临床研究？

去纤维钠是一种多脱氧核糖核普酸盐，具有一定的纤维蛋白溶解和抗血栓活性，能促使前列腺环素样物产生，并从血管组织内释放到循环中。该药用于治疗经血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后肝小静脉闭塞(VOD)并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。

去纤维钠钠对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤维钠直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。去纤维钠的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。 通过对528例患者进行的3项研究试验评价了去纤维钠的有效性,参加3项试验的对象均为HSCT后诊断出现VOD症状,并伴有肝或肾功能异常的患者,以HSCT后100d的总生存率作为评价指标,结果显示,接受去纤苷治疗的患者100d后的生存率为38%~45%;而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者10A0d后的生存率仅为21%~31%。 相关阅读推荐：《关于Opdivo的常见问题解答》