哌柏西利/帕博西尼(PALBOCICLIB)可以用于治疗哪些疾病？

哌柏西利(Palbociclib,又译为：帕博西尼)是全世界第一个细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)4/6抑制剂，适用于治疗激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的局部晚期或转移性乳腺癌，应与芳香化酶抑制剂联合使用作为绝经后女性患者的初始内分泌治疗。

乳腺癌是严重威胁全世界女性健康的第一大恶性肿瘤，晚期乳腺癌的形势更为严峻，总体中位生存期仅有2-3年，5年生存率仅约20%。CDK4/6抑制剂是近年来热门的抗癌“神药”，正在迅速改变HR HER2-晚期乳腺癌的治疗格局，有效地克服或延迟内分泌抵抗的出现，为晚期患者争取更多的生存时间。基于II期研究PALOMA-1，2015年2月3日美国FDA加速批准了哌柏西利联合来曲唑用于绝经后 ER /HER2-晚期乳腺癌的一线治疗。2016年2月19日美国FDA根据一项随机对照III期研究(PALOMA-3)又批准了哌柏西利联合氟维司群用于既往内分泌治疗失败的HR /HER2- 绝经后晚期乳腺癌。 研究人员对急性髓性白血病(AML)患者进行了相关的比对分析，鉴别出了两种参与白血病进展的关键分子，CDK6和CCND2，哌柏西利或能靶向治疗该类疾病。与细胞系数据一致，哌柏西利剂量依赖性地抑制原发性AML母细胞的增殖。哌柏西利(帕博西尼)浓度300nM(临床上可达到)可导致t(8;21)阳性AML原细胞数量减少2/3.还在来自复发患者的t(8;21)AML样本上测试了palbociclib,在用300nM palbociclib处理后观察到较高药物敏感性，细胞数量减少4/5.这一研究发现有助于改善急性髓性白血病(AML)治疗方法，不可能明显影响患者的生活质量。研究者表示，目前正在深入研究帕博西尼药物组合疗法，能够有效抑制AML的进展，并且不会诱发大量疗法相关的附带损伤。 相关阅读推荐：《达拉非尼偶尔的副作用》