卡博替尼适应症以及临床实验的治疗效果如何？

据了解，卡博替尼的靶点包括MET、VEGFR1/2/3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT。美国FDA批准卡博替尼胶囊用于治疗进展性、转移甲状腺髓样癌(MTC)患者，晚期肾细胞癌(RCC)患者和晚期肝细胞癌患者。也有部分非小细胞肺癌患者因有适合的靶点被医生推荐使用卡博替尼。 目前，卡博替尼已经在多种实体瘤中，被证实有较好的治疗效果，对于骨转移的控制效果尤其突出。因其对于多种癌症的广泛有效性，卡博替尼被称为靶向药中的“万金油”，具有广谱抗癌能力。

在一项临床试验中的患者以1：1的比例随机接受每日60mg的卡博替尼或10mg的依维莫司，并根据随机化前接受的VEGF受体TKI治疗的数量分成不同的组。该研究达到了无进展生存期改善的主要终点。与依维莫司相比，卡博替尼显示疾病进展率或死亡率降低42%。使用卡博替尼的患者的无进展生存期为7.4个月，而依维莫司组为3.8个月。卡博替尼组患者的总生存期为20个月，而依维莫司组的患者为15个月。 此外，FDA还批准了卡博替尼治疗不可手术切除的恶性局部晚期或转移性甲状腺髓样癌。一项Ⅲ期临床试验中, 330名患者(包括先前用其他TKI治疗的患者)的研究显示：卡博替尼和安慰剂治疗的ORR率分别为28%和0%。中位PFS分别为11.2和4.0个月。 相关阅读推荐：《帕博西尼具有逆转内分泌抵抗的潜力吗？》